Svalová dystrofie reaguje na lécbu tamoxifenem

Bylo zjisteno, ze svalová dystrofie Duchenne dobre reaguje na lék proti rakovine prsu Tamoxifen - nekteré z rysu onemocnení byly obráceny v pokusu na zvíratech.
To je velmi slibná zpráva, protoze v soucasné dobe neexistuje zádná lécba pro zmírnení dlouhodobých príznaku DMD (Duchenne muscular dystrophy).
DMD je porucha, která postihuje priblizne 1 z 3600 chlapcu a je velmi zrídka nalezena mezi dívkami, oslabuje muskuloskeletální systém v dusledku mutace v genu dystrofinu - který je zodpovedný za kódování vitálních svalových proteinu. Je charakterizován dýchacími a kardiovaskulárními problémy, únavou, svalovou slabostí a progresivní obtízností pri chuzi.
Vedci pozorovali úcinky dávky tamoxifenu na mysí model DMD po dobu jednoho roku. Byli prekvapeni konecnými výsledky, pricemz zaznamenaly pozoruhodné zlepsení svalové síly a srdecní struktury. V srdci se fibróza snízila témer o 50% a zaznamenala zvýsení tloustky svalových vláken v membráne, coz zlepsilo celkové dýchání.
Lidé trpící DMD mají svalová vlákna, která jsou extrémne náchylná na stres a zkusenosti snízily celkové svalové funkce. Bylo zjisteno, ze tamoxifen výrazne zlepsuje a obnovuje: svalovou funkci, strukturu svalu nohou a svalovou kontrakci. Celková telesná síla mysí lécených tamoxifenem se v nekterých prípadech zdvojnásobila a dokonce se ztrojnásobila.
Autori dodávají:

"Nase nálezy pomalejsí rychlosti kontrakce a zvýsené odolnosti vuci únave ve svalech z dystrofických mysí lécených tamoxifenem mají význam pro patofyziologii svalové dystrofie."

Tamoxifen obnovil svalovou schopnost

Studie zahrnovala test drátu pro stanovení síly mysí mdx5Cv lécených tamoxifenem versus mysi, které nebyly léceny vubec. Porovnávají schopnost vytahovat se na drát - cvicení, které vyzaduje dost síly a energie - a pozorovali, jak dlouho viseli na drátu s predními koncetinami, nez padli.
Autori zjistili, ze mysi na lécbu tamoxifenem byly schopny drzet na drátu nekolik sekund delsí ve srovnání s mysí, které nebyly léceny. To odhaluje, ze lécba tamoxifenem muze být opravdu velmi úcinná pri obnove svalové síly u osob s DMD.
Tamoxifen pusobí obnovením plazmatické aktivity kreatinkinázy (CK). Mysi bez DMD mely úrovne aktivity asi trikrát vyssí nez u tech, kterí meli tento stav - tamoxifen byl schopen normalizovat svou aktivitu. Autori se domnívají, ze tento úcinek je dosazen díky mechanismu estrogenového receptoru, zejména proto, ze lék je schopen významne zvýsit hladinu estrogenního receptoru ?2.
Autori poznamenávají, ze tamoxifen je úcinný pri lécbe hladin svalových tkání mnohem nizsí, nez bylo uvedeno v predchozích studiích - které byly provádeny na normálních hlodavcích. Na záver tento nález naznacuje, ze tamoxifenová cesta se ukázala jako velmi dobrá lécba pro osoby trpící DMD.
Dalsí slibný prulom týkající se úcinného lécení DMD byl nedávno prozkoumán v samostatné studii, která navrhla nový zpusob injekce bílkovin do svalu postizených DMD, které úspesne obnovily sílu u postizených.
Napsal Joseph Nordqvist