Melamona lék Zelboraf schválil US FDA

Americký úrad pro kontrolu potravin a lécivých prípravku vcera schválila prípravek Zelboraf (venurafenib), lécivý prípravek pro lécbu pacientu s pozdní fází (metastázující) nebo neresekovatelným (nemuze být odstranen chirurgicky) melanom, coz je nejnebezpecnejsí forma rakoviny kuze.
Prípravek Zelboraf je urcen k lécbe pacientu s melanomem, jejichz nádory vykazují genovou mutaci nazývanou BRAF V600E, i kdyz lécivo nebylo zkoumáno u pacientu, jejichz melanom byl pro tuto mutaci negativní pro tuto mutaci, schválenou FDA.
Látka je schválena prvním testem typu cobas 4800 BRAF V600 Mutation Test, coz je doprovodná diagnostika, která pomuze zjistit, zda má pacientská melanomová bunka mutaci BRAF V600.
BRAF protein se obvykle podílí na rustu bunek. Nicméne, to je mutace u priblizne poloviny pacientu s melanomem v pozdním stádiu. Zelboraf je inhibitor BRAF, který je schopen blokovat funkci mutantního proteinu BRAF mutovaného V600E.
Richard Pazdur, reditel Úradu onkologických lécivých prípravku v centru FDA pro hodnocení a výzkum léku vysvetlil,

"Tento rok byl dulezitý pro pacienty s melanomem v pozdním stadiu. Zelboraf je druhý schválený nový lék proti rakovine, který demonstruje zlepsení celkového prezití.
V breznu jsme schválili Yervoy (ipilimumab), dalsí novou lécbu melanomu v pozdním stadiu, který také ukázal, ze pacienti zijí déle po podání léku. "

Podle programu priority programu FDA, který predkládá sest mesícu prezkoumání léku, které by mohly potenciálne nabídnout obrovský pokrok v lécbe nebo které poskytují lécbu, pokud neexistuje dostatecná lécba, byl hodnocen Zelboraf. Pred datem branky 28. ríjna 2011 a doprovodnou diagnostikou "Dne 12. listopadu 2011, Zelboraf a doprovodný test BRAF V600E jsou schváleny.
Bezpecnost a úcinnost prípravku Zelboraf byla uznána v jediné mezinárodní ceste, která sestávala z 675 pacientu s pozdní fází melanomu s mutací BRAF V600E, kterí dríve nemeli lécbu. Pacienti byli urceni k tomu, aby dostávali Zelboraf nebo jinou protinádorovou lécbu nazývanou dakarbazin. Setrení bylo vytvoreno k merení celkového prezití (délka casu mezi zahájením lécby a smrtí pacienta).

U pacientu lécených prípravkem Zelboraf nebylo dosazeno mediánu prezití (délka zivota pacienta po lécbe) (77% stále zije), zatímco u tech, kterí dostávali dakarbazin, bylo medián prezití 8 mesícu (64% stále zije).
Alberto Gutierrez, Ph.D., reditel Úradu pro vysetrení a bezpecnost diagnostických prístroju in vitro ve stredisku FDA pro zarízení a radiologické zdraví vysvetlil,

"Dnesní schválení prípravku Zelboraf a testu cobas je skvelým príkladem, jak lze vyvinout spolecnou diagnostiku a vyuzít ji k tomu, aby pacienti byli vystaveni vysoce úcinným, personalizovanejsím terapiím bezpecným zpusobem."

Schválení testu mutace cobas 4800 BRAF V600 od FDA bylo zalozeno na informacích z klinického výzkumu, které rovnez analyzovaly bezpecnost a úcinnost prípravku Zelboraf. Vzorky tkání melanomu od pacientu byly shromázdeny pro testování mutace.
Nejcastejsími nezádoucími úcinky, které pacienti hlásili behem uzívání prípravku Zelboraf, byla bolest kloubu, vyrázka, vypadávání vlasu, únava, nevolnost a kozní citlivost pri vystavení slunci. Priblizne 26% pacientu vyvinulo rakovinu související s kuzí nazývanou kozní karcinom spinocelulárních bunek, který byl podáván chirurgicky. Ti, kterí jsou léceni prípravkem Zelboraf, by se meli vyhnout expozici slunecnímu zárení.
Pro informování zdravotníku a pacientu o mozných rizicích prípravku Zelboraf je schválen lékarem.
FDA vydala v cervenci 2011 nový návrh pokynu pro usnadnení vývoje a revize diagnostiky spolecníku. Pokyny, které jsou v soucasné dobe k dispozici pro pripomínky verejnosti, mají v plánu poskytnout spolecnostem pokyny týkající se politiky agentury týkající se prezkoumání doprovodné diagnostiky a príslusné farmakoterapie.
Z kozní choroby je hlavní prícinou smrti melanom. Národní rakovinový institut odhadl, ze v USA bylo diagnostikováno 68 130 nových prípadu melanomu. V roce 2010 zemrelo asi 8 700 lidí.
Zelboraf je uváden na trh spolecností Genentech v Jizní San Francisku, clenem Roche Group. Test mutace cobas 4800 BRAF V600 byl vyroben firmou Roche Molecular Systems v Pleasanton, Kalifornie.
Napsal Grace Rattue