Droga schválená k lécbe vzácných forem leukémie

Nový lécivý prípravek pouzívaný k lécbe pacientu s chronickou myeloidní leukémií (CML) a akutní leukémií pozitivních na chromozom Philadelphia (Ph + ALL) byl práve schválen Úradem pro kontrolu potravin a léciv v USA.
Lék Iclusig (ponatinib) mel být schválen dne 27. brezna 2013, ale vzhledem k tomu, ze neexistuje zádná alternativní terapie, která by v soucasnosti existovala pro dve vzácné onemocnení krve a drene, FDA uprednostnoval její prezkum.
Lék pracuje mezi pacienty s leukémií, kterí nereagují na lécbu z trídy léku nazývaných inhibitory tyrosinkinázy (TKI). Funguje tím, ze blokuje proteiny, které zpusobují vývoj rakovinných bunek. Nekdy rakovinné bunky mohou vyvinout mutaci nazývanou T315I, která je ciní rezistentní vuci TKI, Iclusig je úcinný pri cílení na tyto bunky.
Podle Richarda Pazdura, reditele Úradu pro hematologii a onkologické lécivé prípravky v centru FDA pro hodnocení a výzkum drog:

"Schvalování prípravku Iclusig je dulezité, protoze poskytuje moznost lécby u pacientu s CML, kterí neodpovídají na jiné léky, zvláste u tech s mutací T315I, kterí nemají jen málo terapeutických mozností. Iclusig je tretí lécivý prípravek schválený k lécbe CML a druhý droga schválená k lécbe VSECHNY v tomto roce, demonstrovat FDA závazek schvalovat bezpecné a úcinné drogy pro pacienty se vzácnými onemocneními. "

Celkem 449 pacientu s CML a Ph + ALL se úcastnilo klinického hodnocení s cílem zhodnotit úcinnost léku. Vedci zjistili, ze doslo k významnému snízení poctu rakovinných bunek genetickou mutací chromozomu Philadelphia, které dosáhly významné cytogenetické odezvy (MCyR). MCyR bylo dosazeno u 70% pacientu s mutací T315I a u 54% vsech pacientu.
Behem zrychlené a blastické fáze CML a Ph + ALL zjistili, ze 52% úcastníku s akcelerovanou fází CML neprokázalo zádné známky leukémie (hlavní hematologické odpovedi, MaHR) po dobu 9,5 mesíce. 31 procent úcastníku s CML v blastické fázi zaznamenalo významnou hematologickou odpoved po dobu mediánu 47 mesícu. A 41% úcastníku s Ph + ALL dosáhlo MaHR na medián 3,2 mesíce.

Nezádoucí úcinky léku zahrnují vysoký krevní tlak, bolest bricha, bolesti hlavy, suchou kuzi, bolest kloubu, horecku a nevolnost. Lék bude rovnez oznacen varovným signálem upozornujícím pacienty na zvýsené riziko vzniku krevních srazenin a jaterní toxicity spojených s podáním léku.
Napsal Joseph Nordqvist