Celiakální onemocnení fáze 2a s ALV003, pozitivní výsledky

Podle oznámení, které dnes provedla spolecnost Alvine Pharmaceuticals, Inc., klinická studie fáze 2a ALV003 prinesla pozitivní výsledky a prokázala svou schopnost zmírnit poskození intestinálních sliznic indukovaných glutenem u sérologicky negativních pacientu s celiakií, kterí byli udrzováni na bezlepkové diete pro jednu nebo více let.
Výsledky studie budou predlozeny 24. ríjna na 19. evropské gastroenterologii (UEGW) ve Stockholmu v pozdních nejnovejsích zprávách. Úplnou zprávu (# OP050B) lze aktuálne zobrazit na webové stránce UEGW na adrese www.uegw11.uegf.org.
Peter Green, MD, reditel Centra celiakie a profesor klinické medicíny na Kolumbijské vysoké skole lékaru a chirurgu, uvedl:

"V soucasné dobe neexistuje zádná schválená terapie pro celiakii. Striktní a celozivotní dodrzování bezlepkové stravy (GFD) je soucasná standardní péce a jediná moznost lécby pro tyto pacienty, ale to nenabízí komplexní resení. "Pokracoval v tom, ze:" GFD zcela nezabranuje vystavení lepku a neovlivnuje základní prícinu nemoci, coz potenciálne zanechává pacienty citlivé na gastrointestinální príznaky a vázné dlouhodobé zdravotní dusledky. "

Návrh a výsledky studie fáze 2a

Výzkumníci provedli dvojite slepou, placebem kontrolovanou klinickou studii fáze 2a zahrnující 41 dobre kontrolovaných a dobre charakterizovaných pacientu s celiakií u dospelých. Úcastníci byli randomizováni k podávání denne bud s ALV003 nebo s placebem v dobe pozití 2 g lepku (chlebových drobku) po dobu sesti týdnu.
Vsichni úcastníci podstoupili biopsii tenkého streva na zacátku pokusu a na konci sesti týdnu dlouhého denního zákroku. Primárním cílovým ukazatelem studie byla morfometrie strevního vilu (výska Villus: hloubka kryptografie nebo Vh: Cd) merená na výchozí a sest týdnech. Výzkumníci stanovili sekundární koncové body, pokud jde o hustotu intraepiteliálních lymfocytu (IEL), gastrointestinální príznaky merené hodnotami skóre gastrointestinálního symptomu (GSRS), celiakální serologie, bezpecnost a nezádoucí úcinky.
Biopsie nálezu 34 hodnotitelných celiakií ukázala, ze poranení sliznice tenkého streva bylo podstatne nizsí ve skupine lécené ALV003 ve srovnání s placebovou skupinou po sesti týdnech (p = 0,013). Data také ukázaly významné statistické rozdíly v zmenách IEL a zmenách v podskupinách alfa / beta a gamma / delta T-lymfocytu.
Skóre GSRS se ukázalo být smerová stabilní s morfologickými zmenami strevní sliznice, coz znamená, ze u méne poskozených strevních sliznic byl skóre GSRS také trvale nizsí. Výzkumní pracovníci nepozorovali zádné podstatné zmeny v celiakologických sérologických testech. Ve skupine s placebem doslo k castejsím nezádoucím úcinkum u více nez 10% úcastníku trpících brisní distenzí, nadýmání, erukaci, bolesti bricha a prujem.
Daniel Adelman, vedoucí lékarka spolecnosti Alvine Pharmaceuticals, uvedl:
"Na základe výsledku této dusledne provedené studie se domníváme, ze bylo dosazeno klinického dukazu o zásadách. V soucasné dobe se pripravujeme na studii Fáze 2b ALV003 u pacientu s celiakií, jejichz cílem je zacít v roce 2012."

Celiakie

Priblizne 6 milionu lidí v E.U. a USA trpí celiakií, coz je nejcastejsí autoimunitní onemocnení, coz je získaná autoimunitní porucha, která se vyvíjí u geneticky náchylných jedincu, které poskozují výstelku tenkého streva a brání tomu, aby absorboval cásti potravin dulezitých pro udrzení zdraví.
Skody jsou zpusobeny reakcí na konzumaci lepku, který se vyskytuje u psenice, jecmene a zita. Systémová nemoc, která postihuje mnoho orgánových systému, Celiakie zpusobuje chronické gastrointestinální príznaky, jako je nevolnost, prujem a zácpa. Mohlo by to vést k vázným zdravotním stavum, jako je anémie, osteoporóza, malabsorpce, end-stage renální onemocnení, maligní onemocnení, infekce a zvýsená úmrtnost. V soucasné dobe je jedinou mozností lécby pacientu s celiakální chorobou dodrzování prísné, celozivotní bezlepkové stravy (GFD), protoze neexistují zádné schválené terapie.

Duodenum osoby s celiakií - viz výkriky záhybu a "popraskané" blátivé vzhled sliznice

O ALV003

Vyvinuto jako potenciální terapie u pacientu s celiakií, ALV003 je podáván ve spojení s bezlepkovou dietou a obsahuje smes dvou rekombinantních gluten-specifických proteáz, EP-B2, cysteinové proteázy a PEP, prolyl endopeptidázy. Orálne podávaná smes zamerí na lepek, rozkládá ho na malé fragmenty, coz in vitro snizuje imunogenitu. V soucasnosti ALV003 prochází klinickým vývojem fáze 2.
Napsal Petra Rattue