Afinitor (Everolimus) schválený pro renální angiomyolipómy FDA

Afinitor (everolimus) byl schválen FDA pro renální angiomyolipómy (nerakovinové nádory ledvin), které nevyzadují naléhavý chirurgický zákrok u pacientu s TSC (komplex tuberózní sklerózy). Komplexní tuberkulózní skleróza je velmi vzácný genetický stav, pri kterém nerakovinové nádory rostou v mozku, ledvinách, kuzi, srdci a dalsích zivotne dulezitých orgánech.
Odhaduje se, ze priblizne 40 000 lidí v USA je postizeno TSC. Mezi 70% a 80% pacientu s TSC pokracuje v rozvoji problému s ledvinami. Obvykle se u pacienta s TSC vyskytuje nekolik nádoru v obou ledvinách. Jak nádory rostou, komprimují ledviny, coz vede k krvácení a selhání ledvin.
mTOR kináza, protein, hraje hlavní roli v rustu a vývoji nekolika nerakovinných nádoru spojených s TSC. Afinitor, pilulka, která se uzívá jednou denne, blokuje nekontrolovanou aktivitu bílkovin.
V roce 2009 bylo spolecnosti Afinitor udeleno oznacení lécivého prípravku pro lécbu nerakovinných nádoru ledvin, jakoz i subependymální astrocytoma obrovských bunek (SEGA). SEGA je typ nádoru na mozku.
Osamocené oznacení se týká léciv zamerených na lécbu onemocnení nebo onemocnení, které postihují více nez 200 000 osob v USA a pro které lék na základe soucasných dukazu slibuje lécbu tohoto onemocnení nebo nemoci.
Afinitorova poslední zádost o schválení byla udelena prioritní kontrola. Jedná se o zrychlený systém kontroly drog. V tomto prípade byla kontrola dokoncena do ctyr mesícu.
Richard Pazdur, reditel Úradu pro hematologii a onkologické lécivé prípravky ve stredisku pro hodnocení a výzkum drog FDA, uvedl:

"Toto schválení podtrhuje závazek agentury FDA týkající se vývoje léku pro vzácná onemocnení s významnými nesplnenými lécebnými potrebami a také dalsím príkladem toho, kde porozumení biologické základne onemocnení muze vést k selektivnejsímu vývoji léku."

Pri kontrole aplikace Afinitoru provedla agentura FDA údaje z dvojite zaslepené placebem kontrolované studie zahrnující 118 pacientu. Dve tretiny pacientu byly náhodne vybrány k podání prípravku Afinitor, zatímco zbytek byl podáván placebo. Lécily se az 48 mesícu. Ti, kterí dostávali placebo, dostali moznost prechodu na Afinitor, pokud jejich nádor vzrostl behem studovaného období.
Vsichni meli nádory v obou ledvinách. 40% úcastníku bylo léceno kvuli krvácení z nádoru. Cílem studie bylo zjistit, kolik pacientu zaznamenalo bud smrstení nádoru, nebo úplné vymizení nádoru po lécbe.
42% pacientu lécených prípravkem Afinitor zaznamenalo znacné snízení velikosti nádoru - toto snízení trvá nejméne pet mesícu po ukoncení lécby. Toto císlo zahrnovalo polovinu vsech pacientu, kterí byli na prípravku Afinitor méne nez osm mesícu. Zádný pacient s placebem nemel smrstit nádor.
FDA ríká, ze urychlil proces schvalování tohoto léku, protoze pocátecní výsledky pokusu ukázaly velmi vysokou míru redukce nádoru, která trvala nekolik mesícu.
Novartis, výrobci a prodejci prípravku Afinitor, bude muset po dobu nejméne ctyr let pokracovat ve sledování pacientu po ukoncení schvalování, aby zjistili, jak dlouho trvají tyto pozitivní výsledky a jak reakce ovlivnují pozadavky na chirurgii.
Nezádoucí úcinky spojené s lécbou prípravkem Afinitor zahrnovaly infekci horních cest dýchacích, otok koncetin, bolesti kloubu, bolest bricha, prujem, bolest hlavy, gauc, zvracení, nevolnost, bolesti v ústech, zanícené ústa a akné nebo ekzém. 15% zen na Afinitoru behem testu vynechalo alespon jedno menstruacní období.
John Bissler, MD, Clark D. West, predseda Nefrologie v Cincinnati detské nemocnicní lécebne, rekl:

"Renální angiomyolipómy jsou jednou z nejvetsích prícin morbidity a mortality u dospelých pacientu s TSC a mohou být jedním z nejnárocnejsích aspektu onemocnení, které je treba lécit. Dnes predstavuje významný krok pro komunitu TSC, protoze Afinitor je nyní jediným schváleným lékarem snízit zátez nádoru ledvin u techto pacientu. "

Hervé Hoppenot, prezident spolecnosti Novartis Oncology, rekl:

"S tímto schválením FDA se Afinitor stává prvním lékarským resením pro lécbu dvou nejsilnejsích projevu tohoto nárocného celozivotního onemocnení - ledvinových nádoru nazývaných renální angiomyolipómy a nádory mozku, známých jako SEGA. Toto schválení dále posiluje nás závazek resit nesplnené potreby TSC, protoze pokracujeme ve výzkumu inhibice everolimus a mTOR u ostatních projevu onemocnení. "

Napsal Christian Nordvist