Syndrom krátkého streva - Teduglutide získává pozitivní reakci, Evropa

Syndrom krátkého streva (SBS) je velmi oslabující stav, k nemuz dochází tehdy, kdyz telový gastrointestinální trakt není schopen absorbovat dostatecné ziviny a tekutiny v dusledku resekce významné cásti streva následkem Crohnovy choroby, ischémie nebo jiných stavu.
Protoze telo pacienta není schopno absorbovat dostatecné mnozství zivin, vody a elektrolytu, pacienti SBS casto trpí podvýzivou, tezkým prujmem, dehydratací, únavou, osteopenií a ztrátou hmotnosti.

Standardní lécba prípravku SBS spocívá v podpore výzivy, jako je parenterální výziva (PN) a / nebo intravenózní (IV) tekutiny k doplnení a stabilizaci nutricních potreb. PN je spojena se závaznými komplikacemi, vcetne infekcí, krevních srazenin nebo poskození jater. Tato rizika zvysují delsí dobu pacientu na PN. Pacienti s PN casto zaznamenávají spatnou kvalitu zivota s castým mocením, potíze se spánkem a ztrátou nezávislosti. Az dosud nebyly v Evrope k dispozici zádné schválené lécebné postupy k lécení SBS.
Výbor pro humánní lécivé prípravky (CHMP) Evropské agentury pro lécivé prípravky nyní doporucil, aby spolecnosti Takeda Pharmaceutical Company Limited a NPS Pharmaceuticals, Inc. bylo udeleno rozhodnutí o registraci teduglutidu, který je pod evropským obchodním názvem Revestive® znám jako jednorázový - denní lécba dospelých s krátkým strevním syndromem (SBS). Spolecnosti podaly svou zádost o registraci v breznu 2011 a EMA a US FDA nyní udelily Teduglutide s urcením lécivého prípravku pro lécbu SBS.
Teduglutid (Revestive®) obsahuje nový, rekombinantní analog lidského glukagonového peptidu 2 (GLP-2), tj. Prirozeného proteinu, který hraje roli pri rehabilitaci strevní výstelky a byl navrzen tak, aby snízil závislost na parenterální výzive (PN) u dospelých se SBS. Lécba byla testována ve dvou studiích fáze III, pricemz oba vykazovaly príznivý bezpecnostní profil a podstatné snízení prumerného objemu PN od pocátku studií az do konce lécby. Dále by nekterí pacienti mohli být vyrazeni z PN a pokracovat v zivote bez parenterální podpory.
Profesor Palle Bekker Jeppesen, MD, Ph.D, z katedry lékarské gastroenterologie v Kodanské univerzitní nemocnici, vysvetlil: "Pacienti s syndromem krátkého streva trpí podvýzivou a prujmem a casto je nutná parenterální výziva k udrzení zivota. dulezitou mozností lécby pro nase pacienty a pridává významnou hodnotu omezenému lécivému výzbroji. "
Trevor Smith, reditel Takedaových evropských a kanadských obchodních operací, uvedl: "Vítáme pozitivní stanovisko CHMP k lécbe teduglutidem. To je dobrá zpráva pro pacienty se SBS."
Francois Nader, predseda a generální reditel spolecnosti NPS Pharmaceuticals dodal:

"Jsme poteseni doporucením výboru, které nás priblizuje k cíli, kterým je v Evrope k dispozici teduglutid pro pacienty s krátkým strevním syndromem. Teduglutid predstavuje dulezitý postup lécby, který by mohl výrazne snízit nebo dokonce eliminovat parenterální výzivu u pacientu s krátkým strevem a blahoprejeme nasemu partnerovi Takedovi k tomu, ze jsme obdrzeli tento pozitivní názor, a tesíme se na podporu jejich snahy prinést tuto potrebnou lécbu pacientum. "

Výbor CHMP zalozil své rozhodnutí doporucit teduglutid ve dvou studiích. První pilotní fáze 3 dvojite zaslepené, placebem kontrolované studie zahrnovalo celkem 86 pacientu s SBS, kterí potrebují parenterální výzivu, z nichz bylo 43 pacientu randomizováno k subkutánní dávce teduglutidu 0,05 mg / kg / den, zatímco zbývajících 43 pacientu placebo po dobu az 24 týdnu.
Zjistení ukázala, ze ti, kterí byli v teduglutidové skupine, dosáhli ve 20. a 24. týdnu snízení o 20% az 100% parenterální výzivy, coz bylo ve srovnání s placebem statisticky podstatne odlisné, tj. 63% ve srovnání s 30%, p = 0,002 . Po 24 týdnech pacienti v teduglutidové skupine snízili pozadavky na parenterální výzivu o 4,4 l / týden ve srovnání s 2,3 l / týden u placeba (p
Druhá fáze 3 dvojite zaslepená, placebem kontrolovaná studie zahrnovala 83 pacientu s SBS, kterí vyzadovali parenterální výzivu, z nichz 35 pacientu dostalo podkozne dávku teduglutidu 0,05 mg / kg / den, zatímco 32 pacientu dostalo dávku 0,10 mg / kg / den teduglutidem a 16 pacientu s placebem po dobu az 24 týdnu.
Primární hodnocení úcinnosti studie neprokázalo zádné statisticky významné rozdíly mezi skupinou s teduglutidem 0,10 mg / kg / den a skupinou s placebem. Pocet úcastníku (46%) podávaných s doporucenou dávkou teduglutidu 0,05 mg / kg / den ve 20. a 24. týdnu zaznamenal snízení parenterální výzivy nejméne o 20%, coz se ukázalo statisticky významné vzhledem k tem ( 6%) ve skupine s placebem. V týdnu 24 vedci poznamenali, ze teduglutid v porovnání s placebem vedl ke snízení parenterálních nutricních nároku o 2,5 l / týden, zatímco u placeba dosáhlo pouze 0,9 l / týden (p = 0,08). Dále pozorovali, ze denní dávka 0,05 mg / kg teduglutidu byla behem studie dobre tolerována.
V roce 2007 spolecnost NPS Pharmaceuticals Inc., která má vsechna práva na teduglutid v Severní Americe, udelila spolecnosti Nycomed právo rozvíjet a prodávat teduglutid mimo USA, Kanadu, Mexiko a Izrael. V listopadu 2011 dostala americká FDA novou zádost o lécbu teduglutidu od spolecnosti NPS, která je v USA známá pod obchodním názvem Gattex®.
Napsal Petra Rattue