NICE schválení Mepact (Mifamurtide) pro lécbu osteosarkomu vítané lékarem a skupin pacientu, UK

Lékari a skupiny pacientu vítá rozhodnutí Národního institutu pro zdraví a klinickou excelenci (NICE), aby zvrátili návrh pokynu a schválili pouzívání prípravku Mepact® v jejich nejnovejsím hodnocení, oznámil Takeda UK. Mepact® je urcen k lécbe vysoce metastazujícího osteosarkomu u detí, dospívajících a mladých dospelých ve veku od 2 do 30 let.
Osteosarkom, vzácná a casto fatální forma rakoviny kostí, je velmi agresivní onemocnení s priblizne 150 novými rocnými prípady ve Velké Británii. To postihuje deti mladsí dva roky, i kdyz prumerný vek pacienta s osteosarkomem je patnáct.
Pri diagnóze se osteosarkom jiz rozsíril do jiných cástí tela, obvykle do plic, priblizne u petiny pacientu a az tretiny nove diagnostikovaných detí a mladých dospelých se rakovina vrátí po operaci a standardní chemoterapii.
Takeda navrhla úspesnou zmenu "pruvodce metodami" NICE, který by mel zvázit hodnocení léku - jako je Mepact®, který muze obnovit zdraví pacienta po prodlouzené období, zpravidla nejméne 30 let, spolecne se systémem pro lepsí prístup pacientu ( PAS). Tato zmena zohlednuje efektivitu nákladu pri zohlednení nákladu na diskontování a vlivu na zdraví a vede ke snízení nákladu na QALY spolecnosti Mepact® na 36 000 liber, coz NICE nyní povazuje za nákladove efektivní.
Zpocátku se doporucení spolecnosti NICE u spolecnosti Mepact® bude týkat období konzultací priblizne jednoho mesíce, po kterém budou konecné rozhodnutí zverejneny jako oficiální pokyny NHS, pokud nebude predlozena zádná výzva.
Dr. Bruce Morland, konzultant detského onkologu v Birminghamské detské nemocnici, komentoval:

"Toto rozhodnutí NICE doporucit Mepact® je povzbudivé zprávy pro deti a mladé dospelé s osteosarkomem. Jsem opravdu potesen, ze NICE zmenila své predchozí rozhodnutí a uznala výjimecnou povahu svého hodnocení ultra-sirotských lécby u vzácných onemocnení, jako je osteosarkom "Je to skutecný triumf pro klinické lékare i pacienty".

Roger Paul, predseda spolecnosti Bone Cancer Research Trust, souhlasil:

"Tento výsledek je dukladne zaslouzen a odrází vyvrcholení dlouhé cesty a neúnavné kampane mnoha nasich clenu, kterí prispeli k procesu hodnocení s osobními zkusenostmi, coz dává pacientum a jejich rodicum dalsí nadeji v boji s tímto hrozné onemocnení. "

Soucasná standardní lécba osteosarkomu spocívá v chemoterapii pred a po chirurgickém odstranení nádoru (resekce), nicméne tretina az polovina vsech detí a mladých dospelých pacientu neprezije za 5 let po lécbe. Pro lécbu osteosarkomu bylo v posledních 20 letech dosazeno jen nekolika málo zdravotních predpokladu. Mepact® snizuje riziko úmrtí o témer tretinu (8% absolutní snízení rizika p = 0,03), coz znamená usetrit 8 mladých zivotu na 100 lécených pacientu z prípadné smrti.

Yasuhiro Fukutomi, výkonný reditel spolecnosti Takeda UK, podekoval rozhodnutí spolecnosti NICE ocenit Mepact® v záverecném prohlásení:

"Jsme vdecní vsem, kterí se podíleli na tomto dlouhém procesu, vcetne tech v NICE, na ministerstvu zdravotnictví, lékaru a organizacích pacientu." "Spolupráce vsech lidí nás vedla k úspesnému záveru o pacientech s osteosarkomem."

Napsal Petra Rattue