Raptorova léciva pro vzácná onemocnení Raptor získává zelené svetlo CHMP v Evrope

Evropský výbor pro humánní lécivé prípravky (CHMP) prijal kladné stanovisko k lécivé látce spolecnosti Raptor Pharmaceutical Corporation Procysbi pro lécbu prokázané nefropatické cystinózy, vzácné zdedené genetické poruchy, která zpusobuje ireverzibilní poskození tkáne, selhání orgánu a predcasnou smrt.
Dne 20. zárí 2010 byl prípravek Procysbi oznacen jako lécivý prípravek pro vzácná onemocnení v Evrope, protoze se zameruje na vzácné onemocnení nebo onemocnení.
Cystinóza je velmi neobvyklý genetický stav která postihuje priblizne 3 000 lidí po celém svete. Není-li v detství lécen vcas, je stav smrtelný. Cystinóza zpusobuje akumulaci cystinu v kazdé bunce v tele. Cystin je proteinový stavební blok. Kdyz dojde k tvorbe prílis velkého mnozství cystinu, vede k problémum s ledvinami, coz zpusobuje, ze telo prílis ztrácí prílis mnoho glukózy, solí a bílkovin mocí. Cystinóza je castejsí u bílých, modrookých lidí evropského puvodu.
Lidé s cystinózou mohou zaznamenat pomalý rust tela, malý vzrust, zhorsené selhání ledvin a slabé kosti. Nefropatická cystinóza je nejtezsí ze trí typu cystinózy.

Zelené svetlo Výboru pro humánní lécivé prípravky (CHMP) neznamená, ze byly schváleny prípravek Procysbi (cysteamin-bitartarát) 25 mg a gastrorezistentní tvrdé tobolky o hmotnosti 75 mg - o konecném schválení rozhodla Evropská komise (ES). Evropská komise vsak témer vzdy odpovídá doporucením výboru CHMP. Rozhodnutí ES o schválení léciv zahrnuje 27 zemí EU, vcetne Islandu a Norska.
Výbor CHMP napsal: "Schválená indikace je: Procysbi je indikován k lécbe prokázané nefropatické cystinózy. Cysteamin redukuje akumulaci cystinu u nekterých bunek (napr. Leukocytu, svalových a jaterních bunek) pacientu s nefropatickou cystinózou a pri zahájení lécby zpomaluje vývoj selhání ledvin. "
"Výbor CHMP na základe predlozených údaju o kvalite, bezpecnosti a úcinnosti povazuje Procysbi za príznivý pomer prínosu a rizika, a proto doporucuje udelení registrace."
Výbor CHMP navrhuje, aby predepisovali prípravky Procysbi pouze lékari, kterí mají zkusenosti s lécbou cystinózy.
Christopher M. Starr, Ph.D., generální reditel spolecnosti Raptor, uvedl:

"Pozitivní stanovisko Výboru pro humánní lécivé prípravky (CHMP) nám prinásí dulezitý krok blíze k predpokládanému schválení prípravku Procysbi ze strany EU, který je predmetem procesu prezkumu Evropské komise. Zatímco toto doporucení je pro Raptor dulezitým milníkem, je to také dobrá zpráva pro evropské pacienty trpící nefropatikovou cystinózou . "

Procysbi, který se uzívá ústami kazdých dvanáct hodin, je nová terapie pro lécbu nefropatické cystinózy. Bylo navrzeno tak, aby obcházelo zaludek a melo prodlouzený konecný polocas, coz znamená, ze pacienti dostávají v tele konstantní hladinu lécivého prípravku po dobu 12 hodin.
Randomizované kontrolované studie u cloveka ukázaly, ze rozsírená lécba prípravkem Procysbi udrzuje "konzistentní a kontinuální kontrolu cysteinu bílých krvinek".
Mezi nejcastejsí nezádoucí úcinky spojené s lécbou prípravkem Procysbi patrí:

• zvracení
• brisní nepohodlí
• bolest bricha
• bolesti hlavy
• prujem
• nevolnost
• snízená chut k jídlu
• halitóza (zápach z úst)
• únava
• závrat
• kozní zápach
• vyrázka

PROCYSBI (cysteamin bitartarát) jiz schválen v USA

Procysbi byl schválen Úradem USA pro potraviny a léciva dne 30. dubna 2013 pro lécbu nefropatické cystinózy u dospelých a detí ve veku 6 a více let. Na lécivo bylo udeleno oznacení lécivého prípravku pro vzácná onemocnení, protoze se zameruje na vzácná onemocnení nebo onemocnení.
Vzhledem k tomu, ze Evropská komise schválila prípravek Procysbi, pravdepodobne její oznacení, kontraindikace, varování a bezpecnostní opatrení nemusí být nutne totozné s údaji stanovenými v US FDA.
Více informací o prípravku Procysbi lze získat na adrese www.raptorpharma.com.
Napsal Christian Nordqvist