Studie nových humánních embryonálních kmenových bunek pro suchou AMD a makulární dystrofii Stargardta

Dva pacienti byli léceni s pouzitím RPE (retinálních pigmentových epiteliálních) bunek odvozených z hESCs (lidských embryonálních kmenových bunek) ve dvou fázích 1/2 klinických studiích týkajících se degenerace makulární degenerace v dusledku suché nemoci a Stargardtovy makulární dystrofie.
Podle Dr. Stevena Schwartze a Dr. Roberta Lanza byly transplantacní operace, které probehly v Jules Stein Eye Institute v Kalifornii, úspesné a oba pacienti se zotavují dobre.
Pokrocilá bunecná technologie uvádí, ze v obou studiích bude zarazeno 12 pacientu v kazdé z nich, pricemz ve skupine pacientu ve vzestupném dávkovacím formátu budou 3-pacientové kohorty. Primárním koncovým ukazatelem je stanovení bezpecnosti a snásenlivosti bunek RPE odvozených od HESC po podkozní transplantaci u pacientu se suchým AMD a Stargardtem po 12 mesících. Vysetrovatelé budou také hledat príznaky, ze bunky pomohly obnovit videní. Ve studiích na zvíratech potkani zaznamenali urcité zotavení zraku.
Gary Rabin, predsedající a výkonný reditel spolecnosti Advanced Cell Technology, uvedl:

"Tento první milník lécby vítá vedci, obhájci kmenových bunek a pacienti, kterí doufají, ze se lécí." Tyto dve studie nemohly zacít hladce a jsme velmi poteseni, ze oznamujeme, ze postupy fungují dobre. dulezitým mezníkem pro lécbu ACT a otevírá dvere potenciálne významnému novému terapeutickému prístupu k lécbe mnoha forem makulární degenerace. Veríme, ze tyto postupy predstavují klícový krok vpred v oblasti výzkumu terapeutických kmenových bunek a schopnosti lécit ruzné nicivé nemoci . "

Hlavním výzkumným pracovníkem studie Dr. Schwartzem rekl:

"Jeden pacient v kazdém klinickém testu, ve studii Stargardtu a v suché studii AMD podstoupil chirurgickou transplantaci pomerne malé dávky (50 000 bunek) plne diferencovaných retinálních pigmentových epiteliálních (RPE) bunek pocházejících z lidských embryonálních kmenových bunek. je to, ze pacienti dobre tolerovali chirurgické výkony. Hlavním cílem techto studií fáze 1/2 je posoudit bezpecnost a snásenlivost techto transplantací odvozených z kmenových bunek. V prubehu testování budeme peclive sledovat nase pacienty. mají privilegium spolupracovat se spolecností ACT a mají pocit, ze spolupracují s temito prukopnickými pacienty. "

Stargardtova makulární dystrofie, suchá AMD a dalsí typy degenerace makulární degenerace související s atrofií jsou obecne nemozné lécit. Tyto bezné formy slepoty vyzadují bezpecné a úcinné terapie.
Dr. Lanza rekl:

"Dnes - 13 let po objevení lidských embryonálních kmenových bunek - je konecne testován velký príslib techto bunek. Inicializace techto dvou klinických studií je dulezitým bodem pro obor. papíry a provádet více výzkumu, je nacase zacít tyto vzrusující nové terapie kmenovými bunkami z laboratore a do klinice.
Desítky tisíc lidí nadále kazdodenne umírá na nemoci, které by mohly být léceny pomocí kmenových bunek. Mezitím hodláme urychlit nase úsilí o prekonání nových bunecných terapií embryonálních kmenových bunek (ES) a indukovaných pluripotentních kmenových bunek (iPS). Trvalo mnoho let rozsáhlého výzkumu, abychom se dostali k tomuto bodu. Nase výzkumné a predklinické studie prokázaly bezpecnost a úcinnost techto terapií.
Doufáme, ze tyto bunky mohou poskytnout moznost lécby nejen degenerativních ocních onemocnení, ale i sirokého spektra jiných oslabujících stavu, od cukrovky az po vaskulární a autoimunitní onemocnení. Nás tým zustává odhodlán posunout oblast regeneracní medicíny dopredu z lavice na luzko. "

V listopadu 2010 schválila Úrad pro kontrolu potravin a léciv (FDA) schválenou aplikaci Advanced Cell Technology pro testování bunek vytvorených z lidských embryonálních kmenových bunek na 12 dobrovolnících. Do ocí pacientu bude aplikováno 50 000 az 200 000 retinálních pigmentovaných epiteliálních bunek pocházejících z lidských embryonálních kmenových bunek. Doufejme, ze nové bunky nahradí ty bunky, které byly zniceny suchou AMD a Stargardtovou makulární dystrofií.
Výzkum lidských embryonálních kmenových bunek je velmi kontroverzní. Vedecká komunita se predevsím domnívá, ze muze vést k lécbe a lécbe mnoha nicivých onemocnení. Avsak embrya pár dní stará musí být znicena, aby získala tyto bunky, coz je z etických duvodu mnoho lidí proti. Existují také obavy o bezpecnost - nekterí lidé tvrdí, ze prístup nebyl dostatecne testován a nemel by být jeste zkousen na lidských bytostech.
Embrya pouzívaná pri výzkumu embryonálních kmenových bunek jsou obvykle extra, které byly vytvoreny v klubech in-vitro fertilizace (IVF) - nekolik vajícek je oplodneno ve zkumavce, ale pouze jedna je implantována do zeny.

Cenová cena Advanced Cell Technology vzrostla v letosním roce o 170%. Spolecnost má hodnotu 285 milionu dolaru. Experti na trhu se domnívají, ze pokud by tyto studie byly úspesné, mohlo by to stát mnoho miliard. Degenerace makuly postihuje priblizne 10 milionu lidí v USA.
Výzkum embryonálních kmenových bunek dosud nebyl výrobcem penez. Pokrocilá bunecná technologie nahromadila ztráty pres 180 milionu dolaru, protoze zacala v polovine 90. let.

Co jsou to bunky hESC-RPE?

RPE (retinální pigmentový epitelium) je extrémne tenká, pigmentovaná bunecná vrstva tesne pod sítnicí. Vyzivuje fotoreceptory a odvádí odpadní produkty. Lidské embryonální kmenové bunky se mohou (diferencovat) na jakýkoli typ bunky, vcetne bunek RPE.

SMD, suché AMD a degenerativní nemoci sítnice

SMD (Stargardtova makulární dystrofie), bezná forma makulární degenerace, zpusobuje progresivní ztrátu zraku. Onemocnení obvykle zacíná, kdyz je pacient ve veku 10 az 20 let.Straty fotoreceptoru zpusobené degenerací v pigmentované vrstve sítnice (bunecná vrstva RPE) nakonec vedou k oslepnutí.
Degenerativní onemocnení sítnice jsou jednou z nejcastejsích prícin celosvetove nelécitelné slepoty. Odborníci odhadují, ze v USA a samotné Evrope trpí priblizne 30 milionu lidí makulární degenerace - globální trh presahující 25 miliard dolaru. Jeden z deseti jedincu ve veku od 66 do 74 let predpokládá symptomy makulární degenerace, vetsinou se jedná o suchou AMD, která je nelécitelná. Zdá se, ze tri ze deseti jedincu ve veku 75 az 85 let jsou postizeni.
Napsal Christian Nordqvist