Ivacaftor zlepsuje funkci plic a symptomy u pacientu s cystickou fibrózou se specifickou genetickou mutací

Ivacaftor, nový orální prostredek, který potencuje membránový kanál blokovaný u pacientu ve veku sesti let a starsích s cystickou fibrózou zpusobenou mutací G551D, významne zlepsuje funkci plic a snizuje plicní exacerbace, podle údaju fáze 3 hlásených na výrocním kongresu evropské spolecnosti pro respiracní spolecnost 2012 ve Vídni v pondelí (3. zárí 2012). Otevrené sledování ukázalo zlepsení plicní funkce a byla zachována dobrá snásenlivost s pokracující lécbou.
Studie STRIVE randomizovala 161 pacientu ve veku 12 a více let s cystickou fibrózou a alespon jednu kopii mutace G551D v CFTR genu na ivakaftor (150 mg kazdých 12 hodin) nebo placebo. Výsledky ukázaly prumerné absolutní zlepsení v predpokládané FEV o 10,6% ₁ po 24 týdnech lécby ivakaftrerem ve srovnání s placebem (str
Studie ENVISION, která zahrnovala 52 detí ve veku 6 - 11 let, vykazovala podobná absolutní zlepsení o 12,5% u predpokládané FEV₁ ivakaftor ve 24 týdnech ve srovnání s placebem (str
STRIVE ukázala významné snízení plicních exacerbací a klinicky významné zlepsení v oblasti respiracní oblasti kvality zivota pacientu s ivakaftorem. Obe studie prokázaly zvýsení telesné hmotnosti (prumerné zvýsení o 2,7 kg pri 48 týdnech v prípravku STRIVE a 2,8 kg u prípravku ENVISION).

"Ivakaftor je první lék na lécbu základní príciny cystické fibrózy u lidí s mutací G551D, coz je defekt v genu CFTR (CFTR)," uvedl Stuart Elborn, profesor respiracní medicíny na Queen's University v Belfastu, Severní Irsko a hlavní resitel. "Tato data ukazují na konzistentní a trvalý prínos tohoto léku potvrzují, ze ivakaftor má potenciál významne ovlivnit zivoty detí, dospívajících a dospelých s touto formou CF."
Dodal: "Údaje neposkytují pacientum plný uzitek. Je velmi patrné u pacientu, o které se starám, ze jsou schopni delat veci, které dríve nemohly po zahájení lécby ivakaftorem cítit lépe a schopnejsí plánovat budoucnost. "
Méne pacientu ve skupinách lécených ivacaftorem byla v obou studiích ukoncena lécba v dusledku nezádoucích úcinku ve srovnání s placebem. Vetsina nezádoucích úcinku spojených s podáváním ivakaftoru byla mírná az stredne závazná, pricemz nekteré z nejcastejsích nezádoucích úcinku byly napríklad bolest hlavy, infekce horních cest dýchacích, vyrázka, prujem a bolest bricha.
Údaje hlásené z následné studie PERSIST ukázaly, ze zlepsení lécby plicních funkcí u ivakaftoru bylo trvale pokracováno u pacientu, kterí pokracovali v lécbe ze studií STRIVE a ENVISION po dobu az 96 týdnu. Ti, kterí presli z placeba na otevrený ivakaftor, vykazovali podobná zlepsení FEV1 s hodnotami pozorovanými u pacientu, kterí zacali uzívat lék behem placebem kontrolovaných studií.
Ve zprávách o nálezu Dr. Edward McKone, konzultant dýchacího lékare ve Fakultní nemocnici sv. Vincenta v Irsku, rekl:

"Videli jsme tri hlavní veci: úcinnost prípravku ivakaftor trvá az 96 týdnu, reprodukovatelné prínosy pro skupiny pacientu s placebem v puvodních studiích a hlavne celkový bezpecnostní profil nevykazoval zádné nové bezpecnostní obavy."

Napsal Susan Mayor PhD (Freelance Medical Journalist, Londýn, Velká Británie)