FDA schvaluje lécbu hemofilie B "Rixubis"

FDA práve schválil lék Rixubis [koagulacní faktor IX (rekombinantní)] pro osoby starsí 16 let, které trpí hemofilií B.
Hemofilie B je dedicná chronická krevní porucha, pri které se krev nesplévá správne, je zpusobena mutacemi v genu faktoru IX. Príznaky hemofilie jsou charakterizovány závazným krvácením (zejména v kloubech) a snadným otlakem.
Nové poznatky o prícinách nekontrolovatelného krvácení u pacientu s hemofilií byly zjisteny ve studii publikované v Biophysical Journal. Výzkum ukázal, ze krevní srazeniny se sírí v cestujících vlnách pres nádoby, zjistení, které muze vést k vývoji nových a úcinnejsích lécby.
Rixubis, cistý protein vyrobený technologií rekombinantní DNA, má zabránit a kontrolovat nadmerné krvácení spojené s hemofilií. Lék je první novou formou terapie u lidí, kterí trpí hemofilií B, která postihuje více nez 3 300 lidí v USA a priblizne 25 000 lidí na celém svete.
Karen Midthun, reditelka Centra pro biologické hodnocení a výzkum FDA, rekl:

"Vzhledem k tomu, ze první rekombinantní koagulacní faktor IX je specificky urcen pro rutinní profylaxi k prevenci krvácení, se Rixubis stává novou zbraní v nasem arzenálu pro ochranu pacientu s hemofilií B. Tento souhlas poskytuje pacientum a lékarum alternativní lécbu k prevenci nebo snízení frekvence krvácení epizody. "

Prípravek Rixubis se podává intravenózní injekcí dvakrát týdne pro rutinní prevenci krvácivých epizod.
Úcinnost léku byla hodnocena v pozdní fázi studie zahrnující celkem 73 muzských pacientu ve veku od 12 do 65 let.
Úcastníci podávali prípravek Rixubis podle potreby v reakci na príznaky krvácení a rutinní profylaxe.
Pacienti, kterí dostávali prípravek Rixubis k rutinní profylaxi, zaznamenali významné snízení kazdorocního krvácení - o 75 procent nizsí nez u tech, kterí dostávali jiné moznosti lécby.

Závazné a méne casté nezádoucí úcinky léku zahrnují zivot ohrozující alergické reakce.
Avsak castejsí a méne závazné nezádoucí úcinky léku zahrnují:

• dysgeuzie (zkreslená chut)
• atypické výsledky krve
• bolesti v koncetinách

Budoucnost lécby hemofilií B

Výzkumníci v Detské výzkumné nemocnici St. Jude v Memphisu zjistili, ze dospelí s hemofilií B zaznamenali významné zlepsení jejich symptomu po jediné lécbe genovou terapií.
Klinická studie provedená na University College London (UCL) v U.K ukázala, ze lécba je bezpecná. Studie se objevila v online vydání New England Journal of Medicine.
Napsal Joseph Nordqvist