Wet AMD: Malá studie ukazuje, ze nová genová terapie je bezpecná u lidí

Jedna lécba neovaskulární nebo vlhké makulární degenerace související s vekem neutralizuje protein spojený s onemocnením za pouzití opakovaných ocních injekcí, nepohodlného a obtízného rezimu, který pacientum zpusobuje mnoho úzkostí. Genetická terapie - je-li prokázána jako bezpecná a úcinná - nabízí atraktivní alternativu, protoze jedna injekce muze poskytnout trvalé úcinky. Nyní, malá klinická studie ukazuje, ze jedna experimentální genová terapie pro tuto významnou prícinu ztráty zraku u starsích lidí se jeví jako bezpecná a dobre snásená.
Vedci tvrdí, ze genová terapie muze nabídnout bezpecnou a úcinnou lécebnou alternativu pro vlhkou AMD.

Dokument o studii, který vedl Johns Hopkins University School of Medicine v Baltimore, MD, a financovaný Sanofi Genzyme z Framinghamu, MA, je publikován v Lancet.

Peter Campochiaro, profesor oftalmologie Johns Hopkins, ríká: "Dokonce i pri nejvyssí dávce byla lécba zcela bezpecná. Nasli jsme u nasich pacientu témer zádné nezádoucí úcinky."

Veková makulární degenerace (AMD) je tretí nejbeznejsí globální prícinou zhorsení zraku v prumyslových zemích.

Ve Spojených státech odhady National Eye Institute naznacují, ze do roku 2050 se pocet lidí postizených AMD zvýsí na 5,44 milionu - coz je více nez dvojnásobek hodnoty 2,07 milionu za rok 2010.

Lidé s technologií AMD ztrácejí schopnost videt objekty jasne a je stále obtíznejsí provádet kazdodenní veci, jako je ctení, ovládání, rozpoznání tvárí a pouzívání pocítace. Jak nemoc postupuje, znicí makulu, centrální cást sítnice v zadní cásti oka, která poskytuje ostré, centrální videní.

Studie se týká typu AMD známého jako neovaskulární nebo vlhká AMD, která vzniká, kdyz abnormální krevní cévy rostou pod sítnicí. Tyto nové krevní cévy - neovaskulární znamená "nové cévy" - mohou úniku tekutin, které zpusobují otok a poskození makuly.

I kdyz je vlhká AMD méne castá u prípadu AMD, predstavuje vysoký podíl prípadu vázné ztráty zraku v AMD.

Potreba méne úzkostné anti-VEGF lécby pro AMD

Ve svém studijním materiálu autori vysvetlují, ze vlhká AMD je spojena s vysokými hladinami vaskulárního endotelového rustového faktoru (VEGF), coz je protein, který podporuje rust a pruchodnost cév.

Lécba, která úspesne lécí mokré AMD, zahrnuje injekce do oka sloucenin anti-VEGF. Tyto léky vsak musí být podávány pravidelne, protoze po mesíci nebo tak dochází ke zanechání ocí a hladiny VEGF se znovu zacínají zvysovat.

Ocní specialisté naznacují, ze strach a nepohodlí takového obtízného rezimu - casto zahrnující opakované injekce kazdých 6 az 8 týdnu - jsou pravdepodobne hlavním duvodem, proc pacienti nepricházejí k injekci tak casto, jak by meli, a jejich zornení se zhorsuje.

Genetická terapie je experimentální prístup, který lécí onemocnení vlozením, vymazáním nebo zmenami genu u pacienta. Cílem je, aby lékari byli schopni jej pouzít k lécbe onemocnení tím, ze "opravují" základní genetické príciny namísto pouzití léku nebo chirurgických zákroku.

Ackoli genová terapie slibuje pri lécbe nekterých onemocnení, je to stále riskantní metoda a je treba ji pristupovat s velkou opatrností, a proto je v soucasné dobe testována pouze jako lécba onemocnení, která v soucasné dobe nemají lék.

V této fázi I klinické studie vedci zkoumali bezpecnost a toleranci genové terapie, která vkládá gen do retinálních bunek, coz zpusobuje, ze produkují sFLT01 - protein, který se váze na VEGF a zastavuje jeho podporu rustu a úniku abnormálních cév.

Doufáme, ze jakmile bude prokázáno, ze jedna lécba genové terapie bude stacit k tomu, aby se bunky staly trvalými producenty anti-VEGF proteinu.

Dramatické výsledky bez vázných nezádoucích úcinku

Vozidlo nebo "vektor", který výzkumníci pouzívali k dodání genu, je zakázaná verze viru AAV2, která zpusobuje casté nachlazení. Viry jsou ideální vektory pro genovou terapii, protoze svou povahou vkládají genetický materiál do hostitelských bunek.

Tým zahrnoval 19 muzu a zen ve veku 50 let a starsích, kterí byli diagnostikováni s mokrým AMD a pridelila je peti skupinám, které dostaly následující dávky virových cástic (vektorové genomy nebo vg) v 0,05 mililitru tekutiny: 2 x 10 ^ 8 vg (skupina 1), 2 x 10 ^ 9 vg (skupina 2), 6X10 ^ 9 vg (skupina 3) a 2X10 ^ 10 vg (skupiny 4 a 5).

Pacienti nebyli vsichni soucasne léceni. Vedci cekali nejméne 4 týdny a vysetrili kazdou skupinu, aby zjistili, zda se vyskytly nezádoucí úcinky pred lécbou dalsí skupiny s nejvyssí dávkou.

Nejvyssí dávka nebyla podána, dokud vedci nezjistili, ze v prvních trech skupinách nebyla zjistena zádná toxicita omezující dávku. V posledních dvou maximálních dávkových skupinách nebyly zjisteny zádné závazné nezádoucí úcinky.

Experimentální povaha studie znamenala, ze by mohla lécit pouze pacienty, u nichz je pravdepodobné, ze po standardní lécbe neobnoví zrak. Z tohoto duvodu to znamenalo, ze pouze 11 z 19 pacientu pravdepodobne projeví redukci tekutin.

Výsledky ukazují, ze ctyri z techto 11 pacientu zaznamenali dramatické snízení hladin tekutin. Úrovne poklesly z tezké na témer nulovou, coz podle Prof. Campochiaro je to, co lze ocekávat od standardní lécby. Dva dalsí z 11 ukázali urcité snízení tekutiny v ocích.

AAV2 protilátky mohou omezit úcinnost

Nicméne dalsí pet pacientu z 11, u kterých se dá ocekávat, ze budou mít prospech z terapie, neprokázalo zádné snízení tekutiny v jejich ocích.

Dalsí testy ukázaly, ze vsichni tito pacienti meli protilátky proti kmenu viru AAV2, který byl pouzit v genové terapii. Výzkumníci naznacují, ze protilátky mohly znicit cástice viru nesoucí terapeutický gen dríve, nez je mohly vlozit do retinálních bunek.

Vzhledem k malému poctu pacientu ve studii vsak nemohou být jisti, zda je to skutecne prícina nebo jen náhoda.

Pokud by dalsí studie ukázaly, ze prítomnost protilátek proti AAV2 u pacientu ciní lécbu neúcinnou, mohlo by to znamenat, ze v soucasné dobe muze být genová terapie v USA omezene uzívána, kde priblizne 60% lidí pravdepodobne bude mít protilátky proti rodinu viru, do které patrí AAV2.

Pruzkum vsak dosáhl svého hlavního úcelu, kdyz ukázal, ze tato konkrétní genová terapie, bez ohledu na úcinnost, je bezpecná a dobre snásená a presunuje hledání nové lécby pro mokré AMD dopredu. Prof. Campochiaro uzavírá:

"Tato predbezná studie je malým, ale slibným krokem smerem k novému prístupu, který nejen omezí návstevy lékare a úzkost a nepohodlí spojené s opakovanými injekcemi do oka, ale muze zlepsit dlouhodobé výsledky, protoze je zapotrebí prodlouzit potlacení VEGF, aby se zachovala videní a to je obtízné dosáhnout s opakovanými injekcemi, protoze zivot se casto stává v ceste. "

Objevte, jak delicí mikroby ovlivnují vývoj vlhkého AMD.

Aspirin, který funguje v polovine doby, kterou vydal Bayer

Spolecnost Bayer AG predstavila nove vyvinutý aspirin, který pracuje dvakrát rychleji nez stávající, s pouzitím technologie Pro-Release, která snizuje aspirinové cástice na mikrocástice. Mikrocástice jsou asi jedna desetina typické velikosti cástic, a proto se snadneji rozpoustejí a rychleji dorazí na místo bolesti.

(Health)

"Cévní mozková príhoda zvetsuje mozek o 8 let pres noc"

Ve studii, která zkoumala ruzné úrovne kognitivního poklesu mezi cernosskými a bílými lidmi, mozková mrtvice nedokázala vysvetlit rozdíly a namísto toho prokázala stejný dopad v prubehu závodu - coz vedlo ke ztráte kognitivní funkce, která odpovídá stárnutí mozku, v prumeru 8 roky. Graf výzkumných pracovníku shrnout jejich zjistení.

(Health)