Studie identifikuje nejúcinnejsí zpusoby hodnocení pokroku v Huntingtonove nemoci, coz by mohlo urychlit vývoj nemocí modifikujících nemoci

Výzkumníci zjistili soubor objektivních validovaných opatrení pro hodnocení nových lécby Huntingtonovy nemoci (HD) ve fázi 2 a 3 klinických studiích. Podle výzkumníku, jejichz nálezy byly zverejneny online v roce 2006 Lancetova neurologie, objev by mel zvýsit budoucí sance na úspech nového lécebného pokusu o zpozdení nástupu a snízení závaznosti HD.
"Vedoucí autorka Sarah Tabrizi z University College London v Neurologickém ústavu v Londýne ve Velké Británii vysvetluje:

"Výzkum HD je v kritickém bode s novými léky v pozdejsích stádiích vývoje a navrhujeme soubor hodnocení pro pouzití v klinických studiích u lidí s casným HD. Hypotetické lécebné úcinky definované pomalejsími longitudinálními zmenami techto opatrení by mely být detekovatelné v realistickém casovém rozmezí s praktickými velikostmi vzorku.Ty nové nástroje poskytují klícový prínos k nasemu konecnému cíli, kterým je zavedení úcinných léciv pro tento znicující stav. "

V soucasné dobe testy klinických léku na lécbu HD závisí na jednotné hodnotící stupnici Huntingtonovy nemoci (UHDRS) jako standardní merítko výsledku, avsak vzhledem k tomu, ze tato skála má pouze omezenou spolehlivost a citlivost, nemusí být dostatecne vhodná pro merení významných zmen v progrese onemocnení v krátké dobe. Proto je zapotrebí spolehlivejsí testovací metoda pro potenciální lécbu.
Studie TRACK-HD byla provedena k identifikaci biomarkeru, které by mohly být pouzity k predpovedi a presnejsímu merení progrese HD. Výzkumníci se prihlásili celkem 366 osob z ruzných zemí (Kanada, Francie, Velká Británie, Nizozemsko). Úcastníci zahrnovali 120 pacientu, kterí byli pre-symptomatickými nosici mutace genu HD, 123 pacientu s casným symptomatickým HD a 123 zdravých kontrol. Výzkumníci porovnali vsechny úcastníky s radou technik, aby zhodnotili svou motorickou funkci, chování, poznání a pokrocilé zobrazování mozku.
V prvním roce v lednu 2011 vedci pozorovali sirokou skálu zmen neuroimagingu a klinických opatrení u pacientu pred symptomatikou, jako je postupné snízení bílé hmoty a objemu celého mozku, stejne jako pokles kognitivních a kognitivních funkcí. funkce motoru.
Dvouleté sledování bylo zamereno na urcení úcinnosti techto opatrení s ohledem na sledování vývoje onemocnení na rocním základe a výpocet jejich dopadu pri hodnocení potenciální citlivosti a úcinnosti.

Po 24 mesících vedci zjistili, ze merení techniky mozku se ukázala jako nejúcinnejsí pri detekci progrese onemocnení, pricemz míra atrofie mozku se zvysuje podstatne vyssí, meritelnou rychlostí u úcastníku bez viditelných symptomu a pacientu s casným HD. Poskytly také nejsilnejsí výsledek pro obe fáze onemocnení, nicméne podle autoru je treba zjistit, která opatrení mají kauzální asociace s funkcním poklesem.
Ve srovnání s kontrolní skupinou vykazovala také casná skupina Huntingdonova choroba podstatné zhorsení funkcní, kognitivní a motorické funkce pri dvouletém sledování. Tradicní pouzívaná opatrení UHDRS byla prekonána rychlým odbocením, které se ukázalo být nejcitlivejsím hodnocením motoru.
V záverecném prohlásení výzkumníci ríkají:

"Budoucí studie zkoumající platnost markeru jako ukazatele klinicky významné a potenciálne reverzibilní progrese podporí vývoj lécby této nicivé neurodegenerativní nemoci."

Karl Kieburtz z univerzity v Rochesteru v New Yorku v USA uvádí v propojeném komentári:

"S metodami, které mají lepsí presnost a predvídatelnost, mely by se snízit pocet vzorku a trvání studie. Tyto metody spolu s pokusy navrzenými k rychlé identifikaci a vyrazení nepotrebných intervencí by mely urychlit proces nalezení úcinných léku na HD a jiné neurodegenerativní nemoci. "

Napsal Petra Rattue