cs.3b-international.com
Svalová dystrofie: Lék proti rakovine muze pro nekteré pacienty zvýsit svalovou sílu
Prehodnocení léku - rozhodování o tom, zda lécivo schválené k lécbe jednoho nemoci muze být úcinné proti jiným stavum - se stalo hlavním cílem výzkumu s cílem usetrit cas a peníze pri hledání nových léku. Studie nyní ukazuje, ze lék pouzívaný k lécbe rakoviny ledvin a zaludku muze být úcinný pri snizování svalové slabosti a ztráty u pacientu s formou svalové dystrofie.
Výzkumníci naznacují, ze lécba rakovinou, sunitinib muze být úcinnou lécbou FSHD.
Vedoucí studie Dr. Robert Knight z divize Kraniofacial Development a Stem Cell Biology na King's College London Dental Institute ve Spojeném království - a kolegové naznacují, ze rakovina droga sunitinib muze zlepsit svalovou slabost u pacientu s facioscapulohumerální dystrofií (FSHD).
Výzkumníci nedávno zverejnili své poznatky v casopise eLife.
FSHD je forma svalové dystrofie charakterizované svalovou slabostí a ztrátou, nejcasteji v oblasti tváre, ramen a horních ramen, ackoli to muze také ovlivnit pánvi, boky a dolní nohy.
Nástup FSHD se obvykle vyskytuje v dospívání. Vcasné príznaky mohou zahrnovat zakrivenou páter, "okrídlené" lopatky a neschopnost úplne zavrít oci, pístalky nebo popíjet slámu. Pacienti mohou také zaznamenat ztrátu sluchu, pálení bolesti svalu a chronickou únavu.
Odhady naznacují, ze 1 ze 20 000 lidí ve Spojených státech má FSHD, pricemz asi 95% prípadu predstavuje FSHD1 - zpusobené zkrácením D4Z4 oblastí DNA na chromozomu 4.
V soucasné dobe neexistují zádné léky, které by mohly zlepsit svalovou sílu u pacientu s FSHD, pouze léky, které mohou zvýsit svalovou hmotu. Nicméne, Dr. Knight a tým verí, ze sunitinib by mohl být mozným kandidátem na první.
Sunitinib a FSHD
Sunitinib je lécivý prípravek schválený Úradem pro kontrolu potravin a léciv (FDA) pro lécbu karcinomu ledviny - forma rakoviny ledvin - a gastrointestinálních stromálních nádoru (GIST), nádoru zaludku, strev nebo strev.
Lék funguje blokováním receptorové tyrosinkinázy (RTK), coz je typ chemického posla, který instruuje rakovinné bunky k rustu.
Dr. Knight a jeho tým ve své studii poznamenali, ze typ RTK - usporádaný behem transfekce (RET) - je upregulován ve svalových kmenových bunkách nebo myoblastech, které exprimují protein nazvaný DUX4. Tento protein je kódován genem DUX4, který se nachází v oblasti D4Z4, která se úcastní FSHD.
V oblasti FSHD je oblast D4Z4 hypomethylátována, coz znamená snízení poctu methylových skupin potrebných k "tichu" genu, vcetne DUX4. To zvysuje aktivitu DUX4, o které se predpokládá, ze aktivuje jiné geny, které poskozují svalové bunky.
S ohledem na tuto informaci vedci predpokládali, ze pouzitím sunitinibu k blokování RTK ve svalových bunkách by mohly inhibovat aktivitu RET a snízit expresi DUX4, coz by mohlo snízit poskození svalových bunek.
Sunitinib potlacil signalizaci RET ke snízení poskození svalových bunek
Pro testování své teorie tým nejprve nadmerne exprimoval DUX4 v myoblastech mysí. To vedlo k upregulaci RET, coz týmu ríká, ze RET hraje roli ve FSHD. Nadmerná exprese DUX4 v lidských myoblastech vedla ke stejnému výsledku.
Dále výzkumníci aplikovali sunitinib na myoblasty exprimující DUX4 z mysí, stejne jako z myoblastu exprimujících DUX4 odvozených od pacientu s FSHD.
Výzkumníci zjistili, ze lék proti rakovine potlacil aktivitu RET u myoblastu hlodavcu i cloveka, coz snizuje expresi DUX4 a snizuje poskození svalových bunek.
"Konkrétne, blokování signalizace RET zprostredkované DUX4 zvysuje myogenní diferenciaci a poskytuje dalsí prehled o molekulární patologii DUX4 a upozornení na signalizaci RET jako potenciální cíl pro léky," vysvetlují autori.
Celkove Dr. Knight a kolegové ríkají, ze jejich zjistení naznacují, ze sunitinib muze být úcinný pro zlepsení svalové síly u pacientu s FSHD.
Vzhledem k tomu, ze lék je jiz schválen pro lécbu rakoviny, byla jiz stanovena jeho bezpecnost, coz znamená schválení sunitinibu, protoze lécba FSHD muze být dobre viditelná.
"Svalové dystrofie jsou nelítostný soubor onemocnení, které vedou k postupné ztráte pohybu a casto k predcasné smrti a postihují miliony lidí po celém svete.
Objev, ze schválená protirakovinová lécba se muze ukázat jako uzitecná pro zvýsení schopnosti kmenových bunek opravit svaly pri typu svalové dystrofie postihující tváre a ramenní svaly, nabízí novou cestu pro predpokládané terapie pro mnoho pacientu. "
Dr. Robert Knight
Vedci nyní plánují vysetrit, jak by mohl sunitinib zlepsit svalovou schopnost myoblastu u pacientu s FSHD.
Prectete si o nástroji pro úpravu genu, který by mohl pomáhat pri lécbe pacientu s svalovou dystrofií Duchenne.
Ríjenové povedomí o rakovine prsu narazí na Bílý dum
Kazdý týden se v Bílém dome nachází "Sampion zmen" a v ríjnu se blízí mesíc povedomí o rakovine prsu. Bílý dum si vybrala Anne Marie Murphyová, Ph.D. který byl v dubnu 2010 jmenován výkonným reditelem Metropolitní Chicagské pracovní skupiny pro rakovinu prsu a má více nez dvacet let zkuseností v reforme zdravotnictví.
Pacienti trpící cervikálními nemocemi by mohli tezit z HPV vakcíny
Studie zverejnená na bmj.com odhaluje, ze zeny s prekancerózními cervikálními stavy mohou po získání vakcíny HPV stále tezit z výrazne snízeného rizika opetovného výskytu onemocnení. Výzkumníci zkoumali údaje o 1 350 zenách ve veku 15-26 let v letech 2001 az 2003 z 24 rozvojových a rozvinutých zemí.
