Huntingtonova choroba - Pridopidin ukazuje slib ve zkousce

Podle výsledku fáze 3 studie MermaiHD publikované Online First in Lancetova neurologie, zdá se, ze jedinecný lécivý prípravek (pridopidin), který stabilizuje signalizaci dopaminu v oblastech, které kontrolují pohyb mozku, a koordinaci u pacientu s Huntingtonovou chorobou (HD), coz je stav charakterizovaný nerovnováhou v signalizacní chemické látce dopaminu, je dobre tolerován a vyzaduje dalsí vysetrení .
Zatím zádná léciva neprokázala schopnost zlepsit ztrátu schopnosti pohybovat se svaly dobrovolne. V soucasnosti je jediným lékem schváleným pro Huntingtonovu chorobu tetrabenazin. Tento lék vsak zachází pouze s choreu (abnormální nedobrovolnou pohybovou poruchou) a je spojen s váznými nezádoucími úcinky.
Pridopidin je soucástí nové trídy léku známých jako dopidiny. Dopidiny pusobí jako dopaminergní stabilizátory, které jsou navrzeny tak, aby obnovily hladiny dopaminu v mozku na normální úroven. Objevy z fáze II vysetrení naznacily, ze pridopidin zvysuje dobrovolnou motorickou funkci bez toho, aby se zhorsila chorea.
Skupina výzkumných pracovníku vedená Justo García de Yebenes z nemocnice Ramón y Cajal v spanelském Madridu provedla studii fáze III s cílem dále zhodnotit potenciální bezpecnost a úcinnost pridávaných látek jako lécbu motorických príznaku HD. 437 osob s Huntingtonovou chorobou ze 8 zemí EU se úcastnilo procesu. Pacienti byli náhodne rozdeleni do trí skupin; jedna skupina dostávala 45 mg pridopidinu jednou denne, jedna skupina dostávala 45 mg dvakrát denne a zbývající skupina dostávala placebo po dobu 26 týdnu.
Pri pocátecním vysetrení tým pouzil modifikované skóre motoru (mMS) urcené k merení 10 polozek spojených s dobrovolnými pohyby z celkového poctu motoru (TMS) s jednotnou stupnicí rychlosti HD (UHDRS) za úcelem vyhodnocení úcinku pridopidinu. Vysetrovali také UHDRS-TMS, chování, deprese a úzkost, stejne jako kognitivní funkce.
Tým zjistil, ze rozdíl mezi prumernými skóre mMS mezi skupinami nebyl po sesti mesících lécby znacný. Zjistili vsak, ze terciální vysetrení vedlo k lécbe lécením ke zlepsení celkové motorické funkce, zvláste pri pohybových pohybech rukou, pohybech ocí, dystonii, chuzi a rovnováze, mereno UHDRS-TMS u jedincu, kterí dostávali vyssí dávku léku ve srovnání s pacienty uzívajícími placebo.
Navíc dalsí zkousky, které se úcastnily pouze úcastníku, kterí ukoncili vsechny vysetrovací návstevy a meli dodrzování léku, více nez 70% prokázalo znacný prínos pro vyssí dávku léciva. Pridopidin byl dobre snásen a mel podobné nezádoucí úcinky jako placebo.
Vedci vysvetlují:

"Pridopidin má potenciál doplnit dostupné lécebné postupy tím, ze zlepsí jiný rozsah motorických deficitu. Jeho nedostatek závazných vedlejsích úcinku ... naznacuje, ze by byl prípopopidin uzitecný i pro ty pacienty, kterí jsou léceni na místech, která nejsou centry excelence pro Huntingtonovu chorobu . "

V související poznámce Andrew Feigin z The Feinstein Institute for Medical Research, New York, USA, rekl:

"Dobre tolerovaná léciva, která produkuje i malé výhody pro pacienty s Huntingtonovou chorobou, by byla velmi vítaným doplnkem k aktuálne dostupným lécebným postupum pro tuto oslabující poruchu ... Analýza jednotlivých polozek v rámci studie UHDRS-TMS ve studii MermaiHD také naznacuje, rysy HD, pro které v soucasné dobe neexistuje zádná lécba (pohyby ocí, koordinace rukou, dystonie a problémy s chuzí nebo rovnováhou). "

Napsal Grace Rattue