Prochymal - první schválený lécivý prípravek pro kmenové bunky

Poprvé v historii byla schválena k lécbe kmenovými bunkami.
Prochymal® (remestemcel-L) je také prvním lécivým prípravkem schváleným pro lécbu akutního onemocnení stepu proti hostiteli (GvHD) u detí, coz je devastující komplikace transplantace kostní drene, která zabíjí témer 80% vsech postizených detí, mnoho z toho jen nekolik týdnu poté, co byli diagnostikováni.
GvHD je hlavní prícinou mortality zpusobené transplantací, zpusobené imunologickým útokem. Závazná GvHD muze zpusobit puchýre kuze, strevní krvácení a selhání jater a je extrémne bolestivé s úmrtností az 80%. V soucasné dobe jsou standardní terapie první linie pro GvHD steroidy. Vzhledem k tomu, ze úspesnost steroidu je pouze 30 az 50%, jediná jiná terapie, pokud steroidy selhávají, je omezena na imunosupresivní látky, které se pouzívají mimo oznacení s malým prínosem a významnou toxicitou. Az do schválení prípravku Prochymal nedoslo k zádné jiné lécbe GvHD.
Spolecnost Osiris Therapeutics Inc. získala povolení pro spolecnost Prochymal v souladu s podmínkami (NOC / c) Health Canada. NOC / c je oprávnení uvádet na trh lécivo s podmínkou, ze výrobce provede dalsí studie k overení klinického prínosu. Tato cesta poskytuje prístup k lécbe nesplnených zdravotních stavu a ??prokázala, ze jeho prínosy prevysují jeho rizika v klinických studiích.

Andrew Daly, MD, klinický docent na klinice lékarské a onkologické kliniky na univerzite v Calgary v Kanade a vedoucí výzkumný pracovník klinického programu Prochymalovy fáze 3 prohlásil:

"Jsem velmi hrdý na vedoucí úlohu, kterou Kanada ucinila pri podpore terapie kmenovými bunkami, a obzvláste potesilo, ze toto historické rozhodnutí má prospech detem, které by jinak nemely nadeji." V dusledku komplexní revize Health Canada lékari nyní mají mimorádné zkusenosti, ze v boji proti GvHD se v jejich arzenálu objevila terapie kmenových bunek v shellu. Stejne jako zavedení antibiotik v pozdních dvacátých létech s kmebními bunkami jsme nyní oficiálne ucinili první krok do tohoto nového paradigmatu léku. "

C. Randal Mills, Ph.D., prezident a generální reditel spolecnosti Osiris oznámil:

"Dnes je pro Osiris nejen skvelý den, ale i pro kazdého, kdo se podílí na zodpovedném vývoji terapie kmenovými bunkami. A co je nejdulezitejsí, dnes je skvelý den pro deti a jejich rodiny, kterí odvázne celí tomuto straslivému onemocnení. drogy ze kmenových bunek, kdyz byly dvere otevrené, urcite to nebude poslední. "

Prochymal je intravenózní formulace mesenchymálních kmenových bunek (MSC), které jsou odvozeny od kostní drene zdravých dospelých dárcu ve veku od 18 do 30 let. MSC jsou vybrány z kostní drene a pestovány v kulture a produkují az 10 000 dávek prípravku Prochymal od jediného dárce. Droga je skutecný produkt z kmenových bunek, který je skladován zmrazený, dokud není potreba. Prípravek Prochymal se infuzuje jednoduchou intravenózní linií, aniz by bylo nutné typizovat nebo imunosuprimovat príjemce. Lék je v soucasné dobe podstupován ve studiích fáze 3 pro refrakterní Crohnovu chorobu, stejne jako v klinických studiích pro lécbu srdecních záchvatu a diabetes typu 1.
Spolecnost Health Canada udelila autorizaci spolecnosti Prochymal na lécbu akutní GvHD u ??detí, které nereagují na steroidy, na základe výsledku klinických studií léku. Prochymal doporucil nezávislý odborný poradní panel, který byl poveren k posouzení bezpecnosti a úcinnosti léku.
Studie prokázaly, ze u 61 az 64% detí s akutní GvHD, kterí nereagovali na steroidy, Prochymal produkoval klinicky významnou odezvu 28 dní po zahájení lécby. Ve srovnání s historickou kontrolní populací pediatrických pacientu s refrakterní GvHD (p = 0,028) Prochymal také prokázal statisticky významné zlepsení prezití, pricemz nejvetsí prínos prezití je zaznamenán u pacientu s nejtezsí formou GvHD. Jednou z podmínek pro schválení je, ze klinický prínos prípravku Prochymal podstoupí dalsí zhodnocení v prípade potvrzených studií. Vsichni pacienti, kterým je podáván prípravek Prochymal, budou povzbuzováni, aby se podíleli na sledování dlouhodobých úcinku lécby.
MUDr. Joanne Kurtzbergová, vedoucí programu transplantace detské kostní drene na univerzite v Duke a vedoucího vysetrovatele pro Prochymala vysvetluje:

"Refraktivní GvHD není jen smrtící pro pacienty, které postihuje, ale pro rodinu, prátele a pecovatele, kterí jsou bezmocní pri sledování onemocnení, znicují. Prochymálne jsem osobne videl, jak Prochymal zvrátit oslabující úcinky tezkého GvHD u ??mnoha mých pacientu a nyní, po témer dvou desetiletích výzkumu, data prokazující konzistentní vysokou míru odpovedí, silný profil bezpecnosti a lepsí prezití jednoznacne podporují pouzívání prípravku Prochymal pri lécbe záruvzdorného GvHD. "

Prochymal bude komercne dostupný v Kanade pozdeji v tomto roce a v soucasné dobe je k dispozici pro dospelé a deti v rámci programu rozsíreného prístupu (EAP) v ruzných zemích, vcetne USA
Peter Friedli, predseda a spoluzakladatel spolecnosti Osiris prohlásil:

"Dnes Osiris premenuje slib výzkumu kmenových bunek na skutecnost a prinásí desetiletí lékarského a vedeckého výzkumu. Poté trvalo 20 let tvrdé práce a vytrvalosti a chci osobne podekovat vsem zúcastneným za jejich odhodlání v této dulezité misi."

Osiris má rozsáhlou ochranu dusevního vlastnictví ve smyslu Prochymal, který zahrnuje 48 vydaných patentu.Spolecnost Health Canada také udelila spolecnosti osmiletou regulatorní exkluzivitu v rámci území pro Prochymal s dodatecným sestimesícním prodlouzením na základe toho, ze lék je urcen pro detskou populaci.
Napsal Petra Rattue