Svetová první kmenová bunka z Osiris: Schváleno

Tam je skvelá zpráva pro rodice trpí bolestné utrpení jejich dítete potrebovat transplantaci kostní drene. Oznámení pochází od spolecnosti Osiris Therapeutics Inc. (NASDAQ: OSIR) v pátek, ze Health Canada schválila svou prukopnickou terapii kmenovými bunkami Prochymal® (remestemcel-L). Lécba muze být pouzita k lécbe detí s akutním onemocnením stepu proti hostiteli. (GvHD).
Rozhodnutí je historické, jelikoz jde jak o první lécbu kmenových bunek, tak i o první lécbu GvHD. Onemocnení je nicivé rozpad, který se vyskytuje po transplantaci kostní drene a zabije priblizne 80% postizených detí, casto behem nekolika týdnu.
Andrew Daly, MD, klinický docent na klinice pro medicínu a onkologii na univerzite v Calgary v Kanade a hlavní resitel ve fázi 3 klinického programu pro Prochymal potvrdil:

"Jsem velmi hrdý na to, ze Kanada se stala vedoucím úkolem v podpore terapie kmenovými bunkami, a zvláste potesilo, ze toto dedictví má prospesné deti, které by jinak nemely nadeji ... Jako dusledek komplexní revize Health Canada lékari mají nyní off- ze v boji proti GvHD se v jejich arzenálu objevila terapie kmenových bunek v shellu. Stejne jako zavedení antibiotik v pozdních dvacátých létech s kmebními bunkami jsme nyní oficiálne ucinili první krok do tohoto nového paradigmatu léku. "

Schvalovací proces prípravku Prochymal byl prováden pod vedením Zdravotní kanadské prohlásení o shode s podmínkami (NOC / c). Základem tohoto postupu je, ze nový lék prichází na trh, kde existují nevyhovující lékarské potreby. Schválení se udeluje za predpokladu, ze lék v predchozích klinických hodnoceních prokázal prínosy rizik a odmen a ze výrobce souhlasí s provedením dalsích potvrzujících klinických testu.
C. Randal Mills, Ph.D., prezident a generální reditel spolecnosti Osiris, potvrdila, ze jeho spolecnosti jsou stastné, ze dokázou pomáhat dobýt nemoc:

"Dnes je pro Osiris nejen skvelý den, ale i pro kazdého, kdo se podílí na zodpovedném vývoji terapie kmenovými bunkami ... A co je nejdulezitejsí, dnes je skvelý den pro deti a jejich rodiny, kterí odvázne celí tomuto straslivému onemocnení. drogy ze kmenových bunek, kdyz byly dvere otevrené, urcite to nebude poslední. "

Pokud deti s GvHD nereagují na lécbu steroidy, coz je pravdepodobne vetsina z nich, bude pouzití prípravku Prochymal povoleno. Spolecnost Health Canada zalozila svuj souhlas s predchozími klinickými studiemi léciv, u kterých bylo u 64% pacientu dosazeno výsledku; míra prezití ve srovnání s historickými údaji byla drasticky zlepsena, dokonce i u pacientu s tezkými prípady. Dále bude provedeno dalsí klinické hodnocení prípravku Prochymal, vcetne registrace pacientu do registru s cílem objevit dlouhodobé úcinky.
MUDr. Joanne Kurtzberg, vedoucí programu transplantace detské kostní drene na univerzite Duke University a vedoucího vysetrovatele pro Prochymal

"Refraktivní GvHD není jen smrtící pro pacienty, které postihuje, ale pro rodinu, prátele a pecovatele, kterí sledují bezmocne, kdyz onemocnení postupuje ... je to znicující ... Osobne jsem videl prochymální prozánetení oslabujících úcinku tezkého GvHD u ??mnoha mých pacientu a nyní, po témer dvou desetiletích výzkumu, data prokazující konzistentní vysokou míru odpovedí, silný profil bezpecnosti a lepsí prezití jednoznacne podporují pouzívání prípravku Prochymal pri lécbe záruvzdorného GvHD. "

Prochymal je v soucasnosti k dispozici v nekolika zemích, vcetne Spojených státu, v rámci programu rozsíreného prístupu (EAP). Prochymal bude komercne dostupný v Kanade pozdeji v tomto roce. Peter Friedli, predseda a spoluzakladatel spolecnosti Osiris, uzavírá:

"Dnes Osiris prevede slib výzkumu kmenových bunek do reality, prinásí desetiletí lékarského a vedeckého výzkumu ... Trvalo to 20 let tvrdé práce a vytrvalosti a chci osobne podekovat vsem zúcastneným za jejich odhodlání do této dulezité mise."

Osiris má 48 patentu, které chrání Prochymal, a Health Canada se dohodly na poskytnutí Prochymalu s regulacní exkluzivitou na svém území. Kanada udeluje osm let exkluzivity inovativním lékum, jako je Prochymal, s dalsím sestimesícním prodlouzením, protoze se zabývá pediatrickou chorobou. Rodice, lékari a akcionári mohou vsichni odpocívat snadno.
Napsal Rupert Shepherd.