Pacienti s mozkovou príhodou vykazují známky obnovy po klinických studiích

Jako jedna z prvních pokusu o testování bezpecnosti kmenových bunek, jelikoz se lécba cévní mozkové príhody blízí k záveru, hlásí vysetrovatelé, ze se zdá, ze neexistují skodlivé vedlejsí úcinky. Vetsina pacientu také ukázala mírné zlepsení, prestoze je prílis brzy na to, aby bylo mozné ríci, zda je to v dusledku lécby.
Aktualizované prubezné výsledky studie pilotního výzkumu kmenových bunek v mozkové mrtvici (PISCES), která testuje bezpecnost a snásenlivost injekcních neurálních kmenových bunek do mozku ischemických mrtvicích, byly zverejneny v pondelí na 22. evropské konferenci o strokech v Londýne.
Studie o kmenových bunkách zacala v roce 2010, u pacienta s jedním mrtvicí, starsím skotským, který byl injekcne podán bunkami ReN001 vyvinutými firmou ReNeuron Group plc, ve zkusebním centru Southern General Hospital v Glasgow ve Velké Británii.
Do roku 2012 bylo v malé studii sest pacientu a predcasná sada výsledku prezentovaných na mezinárodní konferenci ukázala, ze pet ze sesti pacientu vykazovalo urcité zlepsení a nebyly zádné nezádoucí vedlejsí úcinky.
Clare Waltonová, reditelka výzkumu ve Spojeném království, tvrdí, ze jsou velice nadseni výsledky studie, ale "jsme v soucasné dobe na zacátku velmi dlouhé cesty a je zapotrebí významného dalsího vývoje, nez se terapie kmenovými bunkami dá povazovat za mozná lécba. "

Obavy o terapii kmenových bunek

Kmenové bunky jsou nediferencované prekurzorové bunky, které se mohou stát prakticky jakoukoli bunkou tela. Nekteré kmenové bunky jsou odebírány z dospelých bunek, jako jsou kozní bunky a preprogramovány, jiné jsou odebrány z embryí nebo plodu. Embryonální kmenové bunky jsou povazovány za "zlatý standard" kmenových bunek, ale jsou kontroverzní kvuli tomu, odkud pocházejí.
Lécba prípravkem ReN001 vyuzívá kmenovou bunecnou linii, která vznikla pred deseti lety z tkáne 12týdenního plodu.
Teoreticky, kmenové bunky mají mnoho príslibu jako regeneracní lécba. Myslenka je tam, kde je poskozena tkán, jako napríklad pri mrtvici, by lékari meli být schopni vstríknout kmenové bunky k regeneraci nové tkáne na svém míste.
Ovsem v praxi není snadné vyvinout efektivní a bezpecné terapie kmenovými bunkami.
Jedním z bezpecnostních obav ohledne terapie kmenovými bunkami je to, ze kmenové bunky vyrustají mimo kontrolu a tvorí nádory spíse jako rakovina. Dalsím je odmítnutí nebo nezádoucí reakce imunitního systému pacienta.

Zádné bunecné nebo imunologické nezádoucí úcinky

Na konferenci v Londýne tento týden vedoucí vysetrovatel Keith Muir, profesor na univerzite v Glasgowu, informoval, ze údaje z prvních devíti pacientu ze studie PISCES nevykazují zádné "vedlejsí nebo imunologické" nezádoucí vedlejsí úcinky.
Zatímco hlavním cílem studie fáze I je zhodnotit bezpecnost a snásenlivost lécby prípravkem ReN001, pomáhat pri navrhování budoucích klinických studií, pacienti také podstoupili testy pohybu a funkce mozku, které by ukázaly, zda se vyskytují nejaké redukce v jejich zdravotním postizení.

Muir hlásil, ze vetsina pacientu ukázala nekteré "mírné snízení neurologického poskození" a zlepsení schopnosti provádet kazdodenní úkoly.
Nicméne to je jeste prílis brzy zda tato zlepsení jsou výsledkem lécby nebo nejakého jiného úcinku.
Dva dalsí pacienti se pripojili k soudu od té doby, co byly shromázdeny poslední údaje. Studie fáze I nyní koncí a tým ocekává zverejnení úplných a konecných výsledku v prístím roce.

Studie fáze II se ocekává do konce roku

Na základe výsledku se tým pripravuje na studii fáze II, která vyzkousí úcinnost terapie kmenovými bunkami u pacientu s mozkovou mrtvicí a ocekává, ze v cervenci podá zádost orgánum Spojeného království. Pokud se jim to podarí, proces by se mohl zacít do konce roku.
Muir ríká ve svém prohlásení, ze jsou poteseni a povzbuzeni údaji z studie PISCES, "data dosud neidentifikují zádné bezpecnostní otázky s lécbou prípravkem ReN001 - coz je primárním cílem této studie fáze I."
"Dukazy funkcního zlepsení vyzadují dalsí vysetrení ve vhodne navrzené studii úcinnosti fáze II a tesíme se na to, ze v této studii budeme mít hlavní klinické místo, kdyz to zacne," dodává.
Kontrolovaná zkouska fáze II se uskutecní v nekolika strediscích. Nejprve bude zahrnovat 20 pacientu, z nichz kazdý bude mít poslední mozkovou príhodu.
Michael Hunt, generální reditel spolecnosti ReNeuron, tvrdí, ze pokud pozadované krátkodobé následné kroky potvrdí dobrý dosavadní bezpecnostní profil, který byl dosud dosazen ve studiích fáze I, meli by být schopni se "duverne" presunout do studie fáze II pozdeji tento rok.
Pred zahájením zkusební fáze II musí spolecnost usilovat o konecné regulacní a etické schválení. Musí predlozit údaje ze studie fáze I, vcetne výsledku trímesícního sledování pacientu, kterí dostali konecnou dávku kmenových bunek.

Polovina pacientu trpících mrtvicí trpí stálým postizením

Mezi rozvinutými zememi je mrtvice tretí nejvetsí prícinou úmrtí a nejvetsí prícinou poruch pro dospelé.
Vetsina mozkových príhod je ischemického typu, zpusobená blokádou (jako je krevní srazenina) k prutoku krve v mozku. Hladem kyslíku umírají mozkové bunky v postizené oblasti.
Druhým, méne castým typem mrtvice je hemoragická mrtvice, která je dusledkem krvácení do mozku.
Protoze mrtvice poskozují mozkovou tkán, priblizne polovina pacientu trpících mrtvicí trpí trvalou invaliditou. Ve Velké Británii odhaduje, ze náklady na péci o tyto pacienty ciní priblizne 5 miliard GBP nebo více. V USA to je asi 70 miliard dolaru. Asi ctvrtina dlouhodobých nemocnicních luzek jsou prevzata pacienty s mozkovou mrtvicí.
V soucasné dobe je jediný zpusob, jak lécit cévní mozkovou príhodu s sancí na úspech, je poskytnout pacientum látku, která uvolní srazeninu behem nekolika hodin po mrtvici. Krome toho je jedinou lécbou rehabilitace, která pomáhá pacientum zvládat jejich postizení.
Napsal Catharine Paddock PhD