Soliris (eculizumab) schválený úradem FDA pro hemolytický uremický syndrom, vzácná detská krevní porucha

US Food and Drug Administration schválila Soliris (eculizumab) k lécbe jedincu s atypickým hemolytickým uremickým syndromem (aHUS). aHUS je vzácné a chronické onemocnení krve, které muze mít za následek selhání ledvin (ledvin) a je spojeno se zvýseným rizikem úmrtí a mrtvice.
Toto onemocnení predstavuje 5 az 10% vsech prípadu hemolytického uremického syndromu. Ve velké vetsine prípadu atypický HUS postihuje pouze deti.
Soliris je cílenou lécbou, která pusobí tím, ze omezuje proteiny, které hrají roli v aHUS. V roce 2007 FDA puvodne schválila tento lék na lécbu paroxysmální nocní hemoglobinurie (PNH), coz je vzácný typ poruchy krve, která muze vést k invalidite a predcasné smrti. Soliris je klasifikován jako lécivý prípravek pro vzácná onemocnení. Lécivé prípravky pro vzácná onemocnení jsou léky, které vykazují potenciál pro diagnostiku a / nebo lécbu vzácných onemocnení nebo onemocnení.
Zádná dalsí lécba prípravku aHUS nebyla schválena FDA a bezpecnost a úcinnost stávající standardní lécby, plazmatické terapie (plazmatická výmena nebo cerstvá zmrazená plazmatická infuze) nebyly v dobre rízených studiích zkoumány.
Richard Pazdur, reditel Úradu pro hematologii a onkologické lécivé prípravky ve stredisku pro hodnocení a výzkum drog FDA, vysvetlil:

"Toto je první schválení léku pro lécbu této zivot ohrozující nemoci a první schválení uzívání prípravku Soliris u detí. Toto schválení podtrhuje, jak zvýsené porozumení biologii onemocnení a jak lék interaguje s tímto procesem muze urychlit vývoj léku. "

Byly prokázány dve studie s jedním ramenem, které sestávaly z 37 dospelých a adolescentních jedincu s aHUS a jednoho retrospektivního vysetrení zahrnujícího 19 detských pacientu a 11 dospelých pacientu s aHUS, vedla k prokázání bezpecnosti a úcinnosti prípravku Soliris. Úcastníci prípravku Soliris zaznamenali zlepsení funkce ledvin, vcetne vyloucení pozadavku na dialýzu u nekolika jedincu s aHUS, u nichz plazmatické terapie nebyla úcinná. Úcastníci prípravku Soliris také ukázali zlepsení poctu krevních desticek a dalsích parametru krve, které se týkají aktivity onemocnení aHUS.
U pacientu uzívajících prípravek Soliris byly nejcastejsími nezádoucími úcinky vysoký krevní tlak (hypertenze), prujem, bolest hlavy, anémie, zvracení, nauzea, infekce horních cest dýchacích a mocových cest a pokles bílých krvinek (leukopenie).
Tento nový dukaz pro prípravek Soliris se schvaluje s rozsírením stávající strategie hodnocení a zmírnování rizik (REMS), aby zdravotníci a pacienti vedeli o známém riziku zivot ohrozujících meningokokových infekcí.
Prístup k prípravku Soliris bude omezen na ty, jejichz lékari byli zapsáni do registracního programu. Lékar bude muset pacienta poskytnout pruvodce.
Podání prípravku Soliris bylo prezkoumáno v rámci programu priority FDA pro hodnocení. Toto zrychlené sestimesícní prezkoumání je vyhrazeno pro lécivé prípravky, které mohou poskytnout znacné pokroky v lécbe, nebo v prípadech, kdy muze být poskytnuta nová lécba, pokud v soucasné dobe neexistuje dostatecná lécba.
Krome toho je lécba schválena v rámci zrychleného schvalovacího programu FDA, jehoz cílem je poskytnout pacientum rychlejsí prístup k slibným novým lékum a následné dalsí vysetrení k potvrzení klinického prínosu léku.
Zrychlený schvalovací program umoznuje agenture schválit lécbu k lécbe závazné nemoci zalozené na klinických údajích, které dokládají, ze lék má úcinek na koncový bod, který pravdepodobne predpovídá klinický prínos pro pacienty nebo na úcinek na klinický koncový bod jiné nez prezití nebo nezvratná nemocnost.
Soliris uvádí na trh firma Alexion Pharmaceuticals v Cheshire, Conn.
Napsal Grace Rattue