Vedci úspesne vyvinuli HIV-rezistentní T-bunky

Vedci vytvorili techniku ??genetického inzenýrství bunek rezistentních na HIV, metoda, která by se ukázala jako úcinná u lidí, mohla HIV pozitivním pacientum nabídnout alternativu k celozivotnímu plánu léku, který nyní celí soucasní pacienti.
HIV je nebezpecný kvuli schopnostem viru proniknout a eliminovat T-bunky, postupne se vyvíjející na AIDS zpusobuje poruchu imunitního systému. Virus je schopen porusit T-bunky dvema geny - CXR4 a CCR5 - které jsou zvykem na vir.
Léky predepsané pro boj s HIV jsou zamereny na oba receptorové geny. Nicméne, pokud by tyto geny mohly být modifikovány tak, aby byly prirozene imunní vuci HIV, denní rezim léku jiz nebude nutný.
Nová studie provedená výzkumnými pracovníky na Stanfordské univerzitní lékarské fakulte popisuje pouzití "molekulárních nuzek", které resí a vkládají do T lymfocytu nekolik HIV-rezistentních genu. Zjistení byla zverejnena v casopise Molekulární terapie.
MUDr. Matthew Porteus, docent pediatrie v Stanfordu a pediatrický hematolog / onkolog v detské nemocnici Lucile Packard a hlavní resitel rekl:

"My jsme inaktivovali jeden z receptoru, který HIV pouzívá k získání vstupu a pridal nové geny k ochrane proti HIV, takze máme více vrstev ochrany, co nazýváme stohování. Tuto strategii muzeme pouzít k tomu, aby bunky, které jsou odolné vuci obema hlavním typum HIV. "

Na základe specializované genové terapie by tato nová metoda mohla nakonec nahradit lécbu drogou. Studie byla provedena v laboratori; v klinických studiích je stále treba posoudit, zda by nový prístup fungoval jako terapie.
Sara Sawyerová, PhD, odborná asistentka molekulární genetiky a mikrobiologie na University of Texas-Austin a spoluautor studie uvedla:

"Poskytnutí infikované osoby s rezistentními T bunkami by nemelo lécit jejich virovou infekci, ale poskytlo by jim chránenou sadu T bunek, které by odrazily imunitní kolaps, který zpravidla vyvolává AIDS."

Odstranení koktejlu s drogami

AIDS je nárocný virus, který se lécí, protoze je neustále mutován, takze pacienti jsou léceni seznamem ruzných léciv - nebo aktivní antiretrovirové terapie (HAART). Soucasná studie se tomuto problému vyhnula prostrednictvím genetického útoku, který odrází HIV na nekolika frontách. Výzkumníci se snazili napodobit HAART pomocí genetické manipulace.
Stanfordstí vedci pouzili nukleázu k urcení neposkozeného úseku DNA genu receptoru CCR5. Oni vytvorili prestávku v sekvenci a ve výsledku akreditovaném na genetickou editaci vlozili do trí genu, o nichz je známo, ze mají rezistenci proti HIV. Umístení nekolika genu na urcité místo je známé jako "stohování".
Kombinace techto trí imunních genu pomohla chránit bunky pred HIV prostrednictvím receptoru CXCR4 i CCR5. Mnoho vrstev bezpecnosti bylo zavedeno vypnutím genu CCR5 stejne jako pridáním genu anti-HIV.
Výzkumníci poté testovali ochranné schopnosti T bunek vytvorením verzí, ve kterých umístili jeden, dva a vsechny tri z genu a vystavili T bunky HIV.
Trojité modifikované geny byly zdaleka nejvíce imunní vuci infekci. T bunek, které nebyly zmeneny, skoncily infekcí do 25 dnu.

Krok vpred v genové terapii

Autori jsou povzbuzeni výsledky této studie jako odrazový mustek pri vývoji genové terapie pro HIV. Jedna nevýhoda spojená s touto metodou muze být to, ze nukleáza je navrzena tak, aby prerusila pouze jedno místo - mohlo by zpusobit zlomení jinde, coz by zpusobilo rakovinu nebo jiné odchylky bunky. Je také mozné, ze bunky nesmí vydrzet genetickou zmenu.
Porteus rekl: "Je mozné, ze se bunkám nebudou líbit bílkoviny, které jsou vyzvány k vyjádrení, takze nebudou rust."
Nicméne navrhuje, aby oba tyto problémy byly technicky prekonány. Dalsím krokem bude testování metody v T bunkách odebraných od pacientu s AIDS a prechod k testování na zvíratech. Autori doufají, ze klinické testování zacne behem trí az peti let.
Navzdory nové technice, která je nárocná na pracovní sílu a vyzaduje si individuální prístup pro kazdého pacienta, mohou být HIV pozitivní pacienti potenciálne usetreni z vycerpávající, drahé a celozivotní závislosti na lécbe drogami.
Jen pred nekolika dny bylo hláseno, ze americký systém zdravotní péce muze usetrit pres 1 miliardu dolaru predepisováním generických léku na antiretrovirovou lécbu. Tento prístup vsak hrozí zhorsení kvality a úcinnosti lécby HIV.
Napsal Kelly Fitzgerald