Vzácné, osirelé a zanedbané neurodegenerativní onemocnení - vyhlásený nový výzkum

Podle ministerstva zdravotnictví ve Francii je témer 7 000 vzácných onemocnení, pricemz 25 milionu trpí pouze v Evrope. Vzácné onemocnení je onemocnení, které postihuje méne nez 2 000 lidí, a vetsina z nich není lékem, nebot jedinými dostupnými lécbami je pouze zlepsení kvality zivota. Genetické vady predstavují 80% vzácných onemocnení, které zahrnují také vzácné typy rakoviny, vrozené malformace, autoimunitní poruchy, infekcní onemocnení a intoxikace. Kazdorocní den vzácných onemocnení (29. února 2012) byl zameren na zlepsení diagnostiky a lécby vzácných onemocnení, aby získal dalsí mezinárodní uznání.
Rhenovia Pharma, prední biotechnologická spolecnost, která se specializuje na biosimulaci k objevení nových léku pro lécbu neurogenerativních, neurologických a psychiatrických onemocnení, rozhodla rozsírit své odborné znalosti o lécbu vzácných, sirotek a zanedbaných onemocnení a oznámila, ze zahajuje programy výzkumu drog Huntingtonova choroba (HD) a Duchenneova svalová dystrofie (DMD).
Rhenovia se rozhodla zacít budovat novou biosimulacní platformu (RHENOMS ™ STRI), která se zameruje na modelování komplexní interakce mezi biologickými mechanismy v striatu, klícovou oblast v mozku, která hraje hlavní roli v HD, fatální, vzácné neurodegenerativní onemocnení, které je velmi obtízné lécit kvuli sirokému spektru príznaku, jako jsou nedobrovolné poruchy pohybu, kognitivní deficity a psychiatrické projevy.
Doktor Serge Bischoff, prezident a generální reditel spolecnosti Rhenovia, uvedl:

"Je to presne kvuli této odrude a casto opakovaným syndromum, ze biosimulacní prístup je pravdepodobne nejvhodnejsí strategií pri hledání nových lécebných postupu. Umozní nám to integrovat slozitost biologických systému postizených HD a resit multifaktorovou povahu této nemoci. "

Rhenovia chce upevnit své vlastní potrubí kandidátu na drogy, pricemz HD program má za cíl poskytnout nové nástroje a resení pro optimalizaci procesu odhalování a vývoje drog (DD & D). Dále se snazí zrychlit hledání nových léku a metod lécby, které zmírnují symptomy HD a upravují prubeh onemocnení. Dalsím cílem je konsolidace vlastního potrubí Rhenovie s drogovými kandidáty.
Rhenovia také chce rozsírit svuj vzácný, osirelý a zanedbávaný program onemocnení tím, ze vytvorí modelovou a simulacní platformu, která umozní lepsí porozumení základním mechanismum, které zpusobují poruchu kognitivních funkcí a dusevní poruchy spojené se svalovou dystrofií. Jejich první pozornost bude zamerena na DMD.

Bischoff vysvetlil:

"Tuto volbu diktuje nase privilegované partnerství s francouzskou asociací proti myopatiím a také naléhavou lékarskou potrebou pacientu s DMD pro specifickou lécbu syndromu spojených se zhorsením nekterých funkcí mozku.
Posílení naseho úsilí v oblasti zanedbávaných a zvláste vzácných onemocnení nejen prispeje k lepsímu porozumení biologickým mechanismum a patologickým projevum, které jsou základem techto onemocnení, ale také výrazne upevní technologii biosimulace zvládnutou Rhenovií.
Velký pokrok, kterého se v posledních dvou letech vyvinuli neurovedci, chemici a informatika, inzenýri fyziky a matematiky, znamená, ze muzeme ocekávat významný pokrok prostrednictvím simulace deficitu vzácných onemocnení, které pomohou osvetlit neurodevelopment (jako autismus), neurodegenerativní jako Alzheimerova nemoc) a psychiatrických onemocnení (jako je deprese a schizofrenie) postihující sirsí populaci pacientu. "

Na nedávné sedmé výrocní konferenci Huntingtonova onemocnení onemocnení, která se konala v Palm Springs (Kalifornie, USA), Rhenovia predkládá první údaje o své strategii na potírání HD syndromu biosimulací.
Napsal Petra Rattue