Pomalyst (pomalidomid) Pro pokrocilý mnohocetný myelom schválený FDA

Pomalyst (pomalidomid) byl schválen FDA pro lécbu pacientu s mnohocetným myelomem, jejichz rakovina pokrocila po lécbe jinými léky.
Pomalyst, který je prezentován ve forme tobolek, moduluje imunitní systém tak, aby pacientovo telo znicilo rakovinné bunky a podkopalo jejich rust. Pomalidomid je zameren na pacienty s mnohocetným myelomem, kterým byla podána nejméne dve predchozí terapie, která nezastavila prubeh onemocnení behem dvou mesícu (relaps a refrakterní), vcetne lécby bortezomibem a lenalidomidem.
Richard Pazdur, reditel Úradu pro hematologii a onkologické lécivé prípravky ve stredisku pro hodnocení a výzkum drog FDA, uvedl:

"Pomalyst je tretí lécivou látkou ve tríde imunomodulacních látek, která obsahuje lenalidomid a thalidomid a je druhým lékem schváleným v minulém roce k lécbe mnohocetného myelomu. Lécba mnohocetného myelomu je prizpusobena individuálním potrebám pacienta a dnesní schválení poskytuje moznost dalsí lécby u pacientu, kterí neodpovedeli na jiné léky. "

Cyprolis (karfilzomib), dalsí lék proti mnohocetnému myelomu, byl schválen FDA (Food and Drug Administration) v cervenci 2012. Jak Kyprolis, tak i Pomalyst byly schváleny v rámci zrychleného schvalovacího programu FDA. V takových prípadech je droga schválena vcas a spolecnost, která ji vyrábí a prodává, musí provést dalsí studie s cílem potvrdit její klinickou úcinnost a bezpecnost.
Spolecnost Pomalyst získala také oznacení lécivého prípravku pro vzácná onemocnení, protoze je zamerena na vzácné onemocnení / onemocnení.

Pomalyst (R) brandoterapie (Foto: Business Wire)
Hodnotitelé FDA zkoumali údaje o bezpecnosti a úcinnosti prípravku Pomalyst z klinické studie zahrnující 221 pacientu, vsechny s recidivujícím nebo refrakterním mnohocetným myelomem. Pokus byl navrzen tak, aby meril míru objektivní odpovedi (ORR) pacientu - kolik nádoru zcela nebo cástecne zmizelo po lécbe.
Pacienti byli náhodne vybráni do jedné ze dvou skupin:

• Skupina Pomalystu sama
• Pomalyst s nízkou dávkou dexamethasonové skupiny. Dexamethason je kortikosteroid

Studie ukázala, ze:

• 7,4% pacientu v skupine Pomalyst alone dosáhlo ORR. V této skupine zatím není medián trvání odpovedi
• 29,2% pacientu v skupine lécené prípravkem Pomalyst plus nízké dávky dexamethasonu dosáhlo ORR s mediánovou odpovedí 7,4 mesíce

Boxed Warning pro Pomalyst (pomalidomid)

Boxové varování obsazené v balení Pomalyst upozorní lékare a pacienty, ze lék musí ne být podáván tehotným zenám kvuli váznému riziku zivot ohrozujících vrozených vad (Pomalyst je analogem thalidomidu) a také zvysuje moznost vzniku krevních srazenin.
Droga je k dispozici pouze v rámci Programu pomalé evaluace rizik a zmírnování rizika (REMS) kvuli potenciálnímu riziku pro nenarozené díte (embryofetální riziko). Pouze lékari, kterí jsou certifikováni programem Pomalyst REMS, mohou predepsat tento lék. Pacient musí podepsat formulár smlouvy o pacientovi-lékar a dodrzovat pozadavky REMS.
Je-li pacientka neplodná zena, která má úrodný vek, musí splnovat pozadavky na tehotenství a antikoncepci. Muzi musí dodrzovat pozadavky na antikoncepci.
Vsechny lékárny, které vydávají prípravek Pomalyst, musí být certifikovány programem Pomalyst REMS - jsou povoleny pouze pacientum, kterí jsou oprávneni prijímat léky a musí splnovat pozadavky REMS. Thalidomid a lenalidomid mají obe podobné REMS.

Nezádoucí úcinky spojené s lécbou Pomalyst zahrnují neutropenii (snízení poctu bílých krvinek), únava / slabost, zácpa, prujem, anémie (nízké mnozství cervených krvinek), horecka, bolest zad, infekce horních cest dýchacích a trombocytopenie (nízké hladiny krevních desticek).
Pomalyst, lenalidomid a thalidomid jsou prodávány spolecností Celgene Corporation, New Jersey.
Prípravek Kyprolis prodává spolecnost Onyx Pharmaceuticals, Kalifornie.

O mnohocetném myelomu

Mnohocetný myelom, také známý jako myelomu plazmatických bunek nebo jednoduse myelom, je rakovina plazmatických bunek. Plazmatické bunky jsou typ bílých krvinek, které se vyskytují v kostní dreni. Plazmatické bunky tvorí imunoglobulin, protilátky, které bojují proti infekcím.
Myelomové bunky (rakovinné / maligní plazmatické bunky) mnozí a zvysují pocet plazmových bunek prílis vysokou hladinou, coz vede k nebezpecne vysokým hladinám imunoglobulinu.
Mnohocetný myelom postihuje imunitní systém, kosti, pocet cervených krvinek a ledviny.
Mnohocetný myelom v USA - Americká rakovinová spolecnost ríká, ze mnohocetný myelom postihuje priblizne 1 az 4 osoby na 100 000 osob rocne, coz z nej ciní "relativne neobvyklou rakovinu". Je diagnostikováno více nez 21 700 nových prípadu a kazdorocne umírá 10 710 nemocí.
Národní nadace pro výzkum myelomu ríká, ze onemocnení predstavuje 1% vsech nádorových onemocnení u kavkazských Americanu a 2% u afroamericanu.
Mnohocetný myelom ve Velké Británii - Cancer Research UK odhaduje, ze témer 4000 lidí je diagnostikováno s mnohocetným myelomem v zemi kazdý rok, coz predstavuje 1% vsech prípadu rakoviny UK.
Výzkumníci z Weill Cornell Medical College vysvetlili, ze na lécbe mnohocetného myelomu je rozhodující casování - lécba musí nastat behem urcitého okamziku v bunkách, takze rakovinové terapie mohou vypnout klícové geny prezití, coz vede k smrti bunek. V casopise Krev, vedci rekli, ze dve léky mohou být pouzity v "kombinaci punc" (jako v boxu) v sérii.Zatímco PD 033299 (experimentální lécivo) prinásí první úder, který oslabuje obranu proti mnohocetnému myelomu, druhý lék bortezomib dodává "vyrazit".
Napsal Christian Nordqvist