Pfizer získává NO z EMA na taliglucerase Alfa pro nemoc Gaucher

Evropský výbor pro lécivé prípravky pro humánní lécbu (CHMP) Evropské agentury pro lécivé prípravky (CHMP) doporucil vydat registraci prípravku Taliglucerase Alfa, náhrazky enzymu nahrazující Gaucherovu chorobu.
Gaucherova choroba se odhaduje na priblizne 1 z 50 000 na 1 ze 100 000 lidí v celkové populaci. Lidé z východní a strední Evropy (Ashkenazi) zidovského dedictví jsou nejvíce ohrozeni. Strucne receno, je zpusoben dysfunkcním metabolizmem sfingolipidu. Porucha se vyznacuje modrinami, únavou, anémií, nízkými krevními destickami a zvetsením jater a sleziny. Je zpusobena dedicným deficitem enzymu glukosylceramidázy Existují tri hlavní podtypy Gaucherové choroby:

• Nejcastejsí je onemocnení typu 1. Zahrnuje nemoci kostí, anémii, zvetsenou slezinu a trombocytopenii. Typ I postihuje deti i dospelé. To je nejcastejsí v zidovské populaci Ashkenazi.
• Typ 2 onemocnení obvykle zacíná v detství s tezkým neurologickým postizením. Tento formulár muze vést k rychlé a casné smrti.
• Onemocnení typu 3 muze zpusobit problémy s játry, slezinou a mozkem. Pacienti mohou zít do dospelosti.

Onemocnení je zpusobeno recesivní mutací v genu umísteném na chromozómu 1 a ovlivnuje jak muze, tak zeny. Jedná se o autosomální recesivní onemocnení. To znamená, ze matka a otec musí predat jednu abnormální kopii genu na díte, aby díte mohlo rozvinout onemocnení. Rodic, který tise nese abnormální kopii genu, se nazývá nosic.

Výbor CHMP nicméne udelil pozitivní hodnocení pomeru rizika a prínosu taliglucerázy alfa, který uvádí, ze prínos léku prevysuje jeho rizika pri lécbe Gaucherovy choroby 1. typu. Výbor prohlásil, ze v tomto okamziku nemuze vydat rozhodnutí o registraci, jelikoz jiná spolecnost Shire má lék nazvaný velagluceráza alfa, podobná lécba a jiz získala predchozí registraci s urcením lécivého prípravku pro lécivý prípravek pro lécivý prípravek za stejné podmínky. Spolecnost Pfizer podala zádost o odchylku od exkluzivity trhu spolecnosti Shire na základe rady faktoru, avsak EMA odmítla jejich zádost.
Diem Nguyen, generální reditel spolecnosti Biosimilars rekl:

"Zatímco jsme zklamáni doporucením výboru CHMP, doporucujeme, aby Výbor vydal pozitivní hodnocení rizik a prínosu. Doporucení bylo zalozeno výhradne na exkluzivite na trhu pro ojedinelé lécivé prípravky a nikoliv na profilu bezpecnosti a úcinnosti taliglucerázy alfa ... Pfizer bude i nadále spolupracovat s príslusné zúcastnené strany, aby stanovily vhodné dalsí kroky. "

Pfizer a Protalix uvedli, ze jsou zamereni na lécbu Gaucherovy choroby po celém svete a budou i nadále pokracovat v dalsích globálních regulacních pilírích pro taliglucerázu alfa. Taligluceráza alfa, známá pod znackou ELELYSO, byla schválena Úradem pro kontrolu potravin a léciv (FDA) USA dne 1. kvetna 2012 pro dlouhodobou substituci enzymem (ERT) u dospelých s potvrzenou diagnózou Gaucherovy choroby 1. typu. Lék proto funguje, je to jen otázka, zda je Pfizer v postavení EU shirat do pozice Shire.
Spolecnost Pfizer a spolecnost Protalix BioTherapeutics, Inc. spolecne od roku 2009 spolupracují na vývoji a obchodování s taliglucerázou alfa. Podle této dohody získala spolecnost Pfizer výhradní celosvetová licencní práva na obchodování s taliglucerázou alfa, zatímco spolecnost Protalix si v Izraeli zachovala výhradní práva na komercializaci.
Napsal Rupert Shepherd