Staré léky poukazují na slibný nový smer lécby autismu

Malá studie zahrnující 10 chlapcu s poruchou autistického spektra ukázala slibné výsledky lécby prípravkem suramin, který byl puvodne vyvinut pred 100 lety k lécbe africké spánkové nemoci, parazitické nemoci. Chlapci, kterí dostali jednu dávku léku, vykazovali meritelné, i kdyz ne trvalé zlepsení symptomu poruchy autistického spektra.
Nový výzkum ukazuje, ze lék vyvinutý pred více nez stoletím muze úspesne lécit autismus.

Zpráva o zkousce - vedená Kalifornskou univerzitou - San Diego (UCSD) - je zverejnena v Annals z klinické a translacní neurologie.

Porucha autistického spektra (ASD) nebo autismus je vývojová porucha s hromadou behaviorálních symptomu, které se typicky projevují v detství a obecne ovlivnují sociální interakci a komunikaci.

ASD je povazována za komplexní, siroce spektrální poruchu, protoze mnoho príznaku se muze lisit v kombinaci a intenzite. Z tohoto duvodu nebudou mít dva lidé s ASD presne stejné príznaky.

Nekteré z behaviorálních príznaku ASD zahrnují:

• potíze pri kontaktu s ocima
• opozdený vývoj jazyka
• potíze s konverzací
• intenzivní nebo obsedantní zájmy
• problémy s plánováním a oduvodnením
• spatné motorické dovednosti
• obtíznost zpracování senzorických signálu

Podle Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC) ASD postihuje priblizne 1 ze 68 detí ve Spojených státech a vyskytuje se ve vsech socioekonomických, rasových a etnických skupinách. Je to vsak asi 4,5 krát castejsí u chlapcu nez u dívek.

Neexistuje zádná jediná prícina ASD, ale domníváme se, ze jde o kombinaci genetických a environmentálních faktoru, od polutantu az po virové infekce a tehotenské komplikace.

"Bunecná reakce na nebezpecí" jako sjednocující teorie ASD

Robert K. Naviaux, profesor medicíny, pediatrie a patologie na UCSD lékarské fakulte a prvním autorem nové studie, se domnívá, ze myslenka abnormální reakce na bunecné nebezpecí muze nabídnout sjednocující teorii rozvoje ASD.

Odpoved na nebezpecí bunky je normální signál vyslaný vsemi bunkami, kdyz trpí zranením nebo stresem. Jeho úcelem, ríká prof. Naviaux, je "pomáhat chránit bunku a zacít s hojivým procesem." Signál zpusobí, ze bunka ztuhne bunecné steny, prestane mluvit s jinými bunkami a stáhne se, dokud se nezmizí.

Prof. Naviaux vsak vysvetluje, ze reakce na nebezpecí bunek "muze uvíznout" a zastavit dokoncení lécebného cyklu bunky. Bunka pretrvává ve stavu odezvy na hrozbu, který muze "trvale menit zpusob, jakým bunka reaguje na svet".

Úcinek na molekulární úrovni je narusit chemii bunecné rovnováhy a zpusobit chronické onemocnení. Prof. Naviaux ríká, ze "kdyz se to stane behem raného detského vývoje, zpusobuje autismus a mnoho dalsích chronických detských poruch."

Bunky aktivují reakci na nebezpecí bunky tím, ze uvolní malou molekulu z energetických oddílu nebo mitochondrie. Uvolnení této molekuly je to, co pusobí jako signál nebezpecí, a stále se uvolnuje, dokud je aktivována reakce na nebezpecí bunky.

Suramin blokuje schopnost malé molekuly uvolnit signál o nebezpecí. Úcinky, jak ríká prof. Naviaux, naznacují, ze "celulární válka skoncila, nebezpecí uplynulo a bunky se mohou vrátit do" mírových "pracovních míst, jako je normální neurodevelopment, rust a lécení."

Lék byl puvodne vyvinut v roce 1916 nemeckou firmou Frederich Bayer a Co. pro lécbu nemocí zpusobených trypanosomovými parazity, jako jsou ty, které zpusobují africkou spánkovou nemoc a reku slepotu.

Zkusební testy suraminové bezpecnosti a teorie reakce na nebezpecí bunek

Pro jejich malou studii - která mela formu randomizované, dvojite zaslepené, placebem kontrolované fáze I / II klinické studie zahrnující 10 chlapcu, vsechny ve veku od 5 do 14 let, kterí byli diagnostikováni s ASD - tým testoval úcinek jednorázová dávka suraminu na príznaky ASD.

Cílem studie bylo zjistit, zda teorie reakce na nebezpecí bunek muze vysvetlit vývoj ASD a posoudit bezpecnost suraminu, který není schválen pro lécbu ASD. Predchozí test, který testoval lécivo na mysích, zjistil, ze jedna dávka "docasne zvrátila" príznaky ASD.

Chlapci byli náhodne prirazeni k tomu, aby obdrzeli jedinou intravenózní transfuzi suraminu nebo placebo.

Výsledky ukázaly, ze vsichni pet chlapcu, kterí dostali aktivní lécivo, vykazovali meritelné zlepsení symptomu ASD, které nebyly pozorovány u skupiny s placebem. Zlepsení se týkala zejména reci a jazyka, sociální komunikace a hry, dovednosti zvládání, klid a zamerení a opakované chování.

Výzkumníci pouzili baterii standardizovaných testu a rozhovoru pro merení zlepsení. Kdyz se jednalo o rodicovské pozorování, tým pouze povazoval zmenu za zlepsení, pokud trvá alespon týden. Tím bylo vylouceno jakékoliv kolísání kazdodenního chování, které se mohlo v kazdém prípade vyskytnout.

Prof. Naviaux ríká, ze v pokusu existují ctyri neverbální deti: dva ve veku 6 let a dva ve veku 14 let, pricemz jeden z kazdého veku byl pridelen skupine léku a skupine s placebem.

"Sestadvacetiletý a ctyricet letý, kterí dostali suramin, uvedli první vety svého zivota asi týden po podání jediné suraminové infuze," poznamenává. "To se nestalo u zádného z detí, které dostalo placebo."

Zlepsení byla prechodná

Tým hlásí, ze zatímco deti byly na suraminu, doslo k dramatickému zlepsení prínosu, které jim prinesli z logopedie, pracovní terapie a dalsích programu, kterých se úcastní.

Úcinky drogy vsak v prubehu casu klesaly.Namerená vylepsení vyvrcholila a po nekolika týdnech postupne klesala.

Tým není touto cestou znicen. Ríká se, ze tyto nálezy jsou dostatecné, aby ukázaly, ze je vhodné zkouset ruzné dávky suraminu u vetsích a rozmanitejsích skupin lidí s ASD v delsím období. To by mohlo pomoci zjistit, jak dlouho trvají zlepsení a zda se mohou objevit vedlejsí úcinky jiné nez mírná kozní vyrázka pozorovaná v malé studii.

Andrew W. Zimmerman, klinický profesor pediatrie a neurologie na UMass Memorial Medical Center, se nepodílel na zkousce, ale také zkoumá v podobné oblasti. Ríká, ze výsledky studie jsou "povzbudivé pro oblast autismu", a to jak z hlediska slibných zmen v detech, tak i z toho duvodu, ze podporuje teorii reakce na ohrození bunek. Pripomíná:

"Jak uvádí autori, v ASD bylo nalezeno mnoho genetických variant, ale jen málo vedlo k specifickým lécebným postupum. CDR [bunková ohrozená odpoved] zahrnuje radu metabolických cest, které mohou být ovlivneny radou genetických mutací nebo environmentálními mutacemi faktory, které mají epigenetické úcinky - mimo samotné geny. "

Prof. Naviaux a kolegové poukazují na to, ze suramin není schválen pro lécbu autismu. Durazne vyzývají, aby se nepouzíval v nepovoleném prostredí. Lék musí podstoupit roky dukladného testování prostrednictvím klinických studií s cílem identifikovat vzácné nezádoucí úcinky a stanovit bezpecné dávky.

Zjistete, jak nová biochemická metoda presne diagnostikuje autismus u detí.

Slepé mysi mají zrak obnoven

Úplne slepé mysi mely zrak obnoven poté, co vyvinuli bunky transplantované do jejich ocí. Bunky pretvorily celou svetlo citlivou vrstvu sítnice, spíse jako nahrazení filmu kamerou. Vedci verí, ze jejich transplantacní terapie by mohla být pouzita k lécbe slepoty, která je dusledkem progresivní poruchy retinitidy pigmentosa.

(Health)

Proc jsou pacienti, kterí trpí rakovinou prsu, náchylní k nárustu hmotnosti?

Zeny, které prezijí rakovinu prsu, mají vetsí váhu v následujících letech nez zeny, které nemely rakovinu - zvláste pokud mají rodinnou anamnézu onemocnení - podle nové studie. Zeny lécené chemoterapií jsou zvláste ohrozeny zvýsením telesné hmotnosti, tvrdí výzkumníci z Johns Hopkins Kimmel Cancer Center v MD Baltimore.

(Health)