NICE konecné doporucení Tasigny (nilotinib) u nekterých pacientu s Ph + chronickou myeloidní leukémií vítáni, UK

Rozhodnutí Národního ústavu pro zdraví a klinickou excelenci (NICE) doporucit prípravku Tasigna (nilotinib) pri lécbe chronické myeloidní leukémií (CML) rezistentní vuci imatinibu a imatinibu, která je nesnesitelná s imatinibem (Ph +), byla Novartis Oncology vítána. Prestoze se dasatinib a vysoká dávka imatinibu hodnotili ve stejném prostredí, nedoporucuje se ani s ocekávaným konecným doporucením v ríjnu 2011.
Panos Alexakos, generální reditel onkologie spolecnosti Novartis UK & Ireland, uvedl:

"Dnesní konecné hodnocení, které doporucuje prípravu prípravku Tasigna, je skvelou zprávou pro pacienty s CML v Anglii a Walesu, nebot poskytuje prístup k moznosti lécby, která byla v tomto prostredí prokázána jako klinicky efektivní." Toto rozhodnutí by melo nakonec prinést jasnost nejklinikálnejsí a nejlevnejsí line lécbe u pacientu s CML, kterí nejsou schopni pokracovat v lécbe imatinibem, pokud selhala nebo není vhodná. "

Výzkum ukázal ve druhém rádku po 24 mesících lécby, ze 87% pacientu lécených nilotinibem 400 mg BD dosáhlo celkového prezití, 44% dosáhlo kompletní cytogenní odpovedi (CCyR) a více nez 80% si udrzelo CCyR.
Rozhodnutí NICE o nilotinibu odrází jejich uznání klinické a nákladové efektivnosti nilotinibu a jeho inovace. Nilotinib, zalozený na imatinibu, byl racionálne vyvinut, aby byl specifictejsí v jeho vazbe na Bcr-Abl kinázovou doménu, coz je jediná známá prícina CML.
Tím, ze je schopen presneji zaostrit na prípravek Bcr-Abl, nilotinib prekonává rezistenci nebo intoleranci pozorovanou pri lécbe imatinibem, coz vede k 87% celkových prezití po 24 mesících. Schopnost presne zamerit lécbu prípravkem Bcr-Abl má za následek zlepsení profilu bezpecnosti ve srovnání s TKI, které mají mnohostranný prístup vedoucí k nezádoucím vedlejsím úcinkum.

Panos Alexakos rekl:

"V Novartis Oncology se zavázáme zajistit, ze pacienti s CML ve Velké Británii budou mít prístup k úcinným lékum rozsirujícím zivot a budou mít paritní péci s ostatními západoevropskými zememi. V tomto ohledu zustává nadejná, ze ministerstvo zdravotnictví (DH) a NICE bude nadále úzce spolupracovat s farmaceutickým prumyslem a zamerí své úsilí na podporu pacientu a kliniku ve Velké Británii pri úcinném prístupu k úcinným lécebným postupum. "

Spolecnost Novartis Oncology úzce spolupracovala s Ministerstvem zdravotnictví (DH) na vytvorení schématu pro prístup pacienta k lécbe nilotinibem s cílem maximalizovat a zajistit prístup pacientu k lécbe v tomto nastavení.
U pacientu s CML ve Walesu, kterí meli problémy s prístupem k lécbe druhé linie jiz více nez tri roky, zatímco cekají na výsledek procesu hodnocení NICE, zpráva o rozhodnutí o nilotinibu byla obzvláste povzbudivá.

Spolecnost Novartis Oncology proto doufá, ze NICE bude rychle provádet své nadcházející prezkoumání CML terapií pro nove diagnostikované pacienty s CML, pricemz bude mít na pameti pacientu nejlepsí zájem.
CML, jeden ze ctyr nejbeznejsích typu leukémie, je výsledkem zvýsené produkce abnormálních (leukemických) bílých krvinek kmenovými bunkami v kostní dreni. Priblizne 560 osob je ve Spojeném království kazdorocne diagnostikováno CML; klinické studie ukazují, ze priblizne 16% pacientu s CML na imatinibu prerusí lécbu kvuli neuspokojivému terapeutickému výsledku nebo rezistenci a priblizne 6% z duvodu intolerance behem osmiletého období.
Novartis onkologie nejprve zahájila imatinib v roce 2001 pro CML.

Vývoj nilotinibu nyní nabízí úcinnejsí moznost lécby pro nove diagnostikované pacienty s CML a pro pacienty, kterí jsou rezistentní vuci imatinibu nebo mají nesnásenlivost.
Nilotinib byl akreditován za cenu "inovace ve výzkumu a vývoji v kategorii lécivých prípravku pro vzácná onemocnení pro vzácné onemocnení", kterou získali v roce 2008 soudci ceny Prix Galien.

O Ph + Chronická myeloidní leukémie

Pacienti s CML typicky trpí specifickou chromozomální abnormalitou známou jako chromozóm Philadelphia, obsahující protein fúzního genu oznacovaný jako Bcr-Abl. Enzym produkovaný tímto genem, tyrosinkinázou, stimuluje produkci rakovinných (leukémie) bílých krvinek v kostní dreni.

O spolecnosti Tasigna® (nilotinib)

Nilotinib je inhibitor druhé generace tyrosinkinázy, úcinný a selektivní inhibitor proteinu fúzního genu Bcr-Abl. V in vitro (predklinických) studiích bylo zjisteno, ze nilotinib se trikrát úcinneji váze na Bcr-Abl nez imatinib.
K dispozici od kvetna 2008 je prípravek Nilotinib urcen k lécbe dospelých pacientu s chronickou myeloidní leukémií s chronickou fází a akcelerovanou fází Philadelphia chromozomu s pozitivní chronickou myeloidní leukémií s rezistencí nebo nesnásenlivostí na predchozí lécbu vcetne imatinibu.
Údaje o úcinnosti u pacientu s chronickou myeloidní leukémií pozitivní na Philadelphia chromosom v bláznivé krizi nejsou k dispozici.
Napsal Petra Rattue