Novorozenecký lék Kynamro schválený pro dedicnou poruchu cholesterolu

Injekce Kynamro (sodná sul mipomersenu) byla schválena FDA k lécbe lidí, kterí jsou geneticky náchylní k vysokým hladinám LDL cholesterolu - coz laici odkazují jako na "spatný cholesterol". Prípravek Kynamro byl schválen, aby byl uzíván spolu s léky snizujícími hladinu lipidu a dieta pro pacienty s HoFH (homozygotní familiární hypercholesterolemii).
Podle zákona FDA (Food and Drug Administration) pridáním prípravku Kynamro k lécivum snizujícím hladinu cholesterolu pomáhá snízit LDL-C (cholesterol s nízkou hustotou lipoproteinu), celkový cholesterol, HDL-C (lipoprotein-cholesterol bez vysoké hustoty) a apolipoproteinu B.
HoFH je velmi vzácný zdedený stav, který postihuje priblizne 1 milión Americanu. Telo nemuze odstranit LDL-C z krve, coz vede k nadmerne vysokým hladinám cirkulujícího LDL-C.
Lidé s HoFH mají casto infarkt a zemrou pred dosazením triceti let veku.

Kynamro je osvedcení o lécbe pro vzácná onemocnení

Osvedcení o lécivých prípravcích pro vzácná onemocnení znamená, ze lék byl vyvinut k lécbe nemoci, poruchy nebo stavu, který postihuje více nez 200 000 lidí v zemi. V prosinci roku 2012 byl prípravek Juxtapid (lomitapid) schválen FDA ke snízení LDL-C, apolipoproteinu B, celkového cholesterolu a non-HDL-C u pacientu s HoFH.
Eric Colman, MD, zástupce reditele divize metabolismu a endokrinologických prípravku ve stredisku FDA pro hodnocení a výzkum drog, uvedl:

"Kynamro, injekce podávaná jednou týdne, pracuje s dalsími léky snizujícími hladinu lipidu a dietou, která zhorsuje tvorbu lipidových cástic, které nakonec vedou k vzniku LDL-C."

Pri rozhodování o schválení prípravku Kynamro se vedci FDA zamerili na údaje o bezpecnosti a úcinnosti z klinické studie zahrnující 51 pacientu s HoFH. Úrovne LDL-C klesly v prumeru o 25% behem prvních 26 týdnu lécby, které zahrnovaly Kynamro.
U pacientu uzívajících prípravek Kynamro dochází k váznému riziku jaterní toxicity, protoze lék je spojen s abnormalitami jaterních enzymu a nárustem tuku v játrech, coz by mohlo nakonec vést k progresivnímu onemocnení jater. Balení drogy obsahuje Boxed Warning, které radí lékarum a pacientum o tomto riziku.

V on-line komuniké FDA napsal: "FDA schválil spolecnost Kynamro strategii hodnocení a zmírnování rizik (REMS) s prvky zajistujícími bezpecné pouzívání, vcetne certifikace léku a lékáren, a dokumentaci podmínek bezpecného uzívání, pro kazdý nový predpis. "
Nejcasteji hlásené nezádoucí úcinky související s uzíváním prípravku Kynamro behem klinické studie zahrnovaly symptomy podobné chripce, nevolnost, bolest hlavy, reakce v míste vpichu a zvýsení jaterních enzymu (sérové ??transaminázy).
FDA tvrdí, ze pro Kynamro vyzaduje ctyri postmarketingové studie:

• Dlouhodobý registr pacientu s HoFH k urcení dlouhodobé bezpecnosti prípravku Kynamro


• Studie k posouzení prítomnosti protilátek proti ds-DNA u pacientu lécených prípravkem Kynamro


• Vývoj citlivého testu, který váze DNA s dvojitým retezcem (ds)


• Zlepsený program farmakovigilance pro sledování hlásení maligních onemocnení, imunologicky zprostredkovaných reakcí a jaterních abnormalit u pacientu lécených prípravkem Kynamro

Kynamro vyrábí a prodává v USA spolecnost Genzyme Corporation (spolecnost Sanofi), Cambridge, Massachusetts.
Prezident a generální reditel spolecnosti Genzyme, David Meeker, M.D., uvedl:

"Dnesní schválení spolecnosti Kynamro od FDA je skvelou zprávou pro pacienty s HoFH, kterí potrebují dalsí moznosti lécby této vzácné a casto nedostatecne diagnostikované nemoci. Jako vudce v lécbe vzácných onemocnení jsme rádi, ze nase odborné znalosti prinásejí spolecnosti HoFH pacientu, kterí zijí s tímto závazným stavem, aby jim lépe pomohli zvládat nemoc. "

Katherine Wilemon, která je predsedou a zakladatelem Nadace FH, vysvetlila, ze pacienti s HoFH nemusí vypadat spatne, ale zijí s touto velmi vzácnou nemocí kazdý den svého zivota. Toto schválení spolecnosti Kynamro od FDA dává pacientum HoFH nadeji, ze jejich stav muze být úcinne zvládat, dodala.
Podle sdelení komise Genzyme "Schválení FDA spoustí 25 milionu dolaru milníkem spolecnosti Isis Pharmaceuticals Inc. od spolecnosti Genzyme."
Kynamro je antisense droga. Je metabolizován bez úcinku na dráhy CYP450, které bezne predepisují léky, coz znamená, ze má potenciál pro zádné interakce mezi léky a léky. Nebyly hláseny zádné "relevantní" farmakokinetické interakce mezi Kynamrem a ezetimibem nebo simvastatinem nebo Kynamro a warfarinem.
Napsal Joseph Nordqvist