Clovek opet chodí, protoze lék proti rakovine je testován na Parkinsonovu chorobu

Lidé s neurodegenerativními onemocneními nalezli nový nájem v zivote, a to díky léku pouzívanému k lécbe leukémie, podle výsledku tohoto týdne na konferenci Neuroscience 2015 v Chicagu v IL.
Nilotinib umoznil pacientum plnit úkoly, které ztratily schopnost.

Lék, nilotinib, zlepsil a dokonce zvrátil poruchy poznávání, motorické dovednosti a nemotorovou funkci u pacientu s Parkinsonovou chorobou a demencí v tele Lewy v malé fázi 1 klinické studie.

To také významne zmenilo biomarkery, toxické proteiny spojené s progresí onemocnení, souhlasí s doktorem Dr. Charbelem Moussem a doktorem Fernandem Paganem z Georgetown University Medical Center ve Washingtonu (GUMC), který provedl predklinický výzkum.

Podali nilotinib, lécbu chronické myelogenní leukémie (CML), na 11-12 pacientu, pricemz dávka se zvysovala ze 150 na 300 mg denne po dobu 6 mesícu.

Predchozí studie ukázaly, ze nástup demence zpusobuje zvýsení Tau a p-Tau u mozkomísního moku (CSF); a ze se Parkinsonova zhorsuje, zpusobuje pokles abdominálních a-synucleinu a Abeta 40/42 v CSF.

V této studii se Tau a p-Tau významne snízily, coz naznacuje vylucování toxických proteinu v mozku, zatímco alfa-synuclein zvysuje amyloid beta-40/42.

Produkce dopaminu se u nekterých pacientu zvýsila do té míry, ze mohou být snízeny nebo zastaveny jejich obvyklé léky setrící dopamin, které jsou predepsány pro lécbu Parkinsonovy choroby (L-dopa terapie). Zdá se, ze nilotinib proniká hematoencefalickou bariérou v mnozství vetsím nez dopaminová léciva.

Zlepsila se zivotnost vylepsení

Vsichni pacienti meli zkusenosti a 10 z nich uvedlo významné klinické zlepsení, ale nejdramatictejsí bylo pozorovatelné chování.

Vetsina pacientu zaznamenala zlepsení kognitivních schopností, motorických dovedností a zlepsení nemotorových funkcí (jako je zácpa). Jedna osoba omezená na invalidním vozíku byla schopna znovu chodit; tri dalsí, kterí nemohli mluvit, byli schopni porádat rozhovory.

Pri zastavení lécby nilotinibem, navzdory opetovnému zahájení lécby prípravkem L-dopa, pacienti opet prodelali kognitivní a motorický pokles.

Alan Hoffman, PhD, který se úcastnil studie, klesl osmkrát behem 6 týdnu pred pokusem, ale behem 6 mesícu studie klesl jen jednou. Ríká, ze jeho rec a myslení se zlepsují.

On pridává:

"Pred nilotinibem jsem v dome témer nic nedelal, ted jsem vyprázdnil odpadky, vylozil mycku, naplnil pracku a susicku, postavil stul a dokonce jsem prevzal odpovednost za grilování." Moje zena ríká, ze je to pro ni zivotní a pro mé deti a vnoucata. To, ze nilotinib udelal zmenu v nasem zivote, je obrovské podhodnocení. "

Úcastníci s drívejsími stadii onemocnení nejlépe reagovali, stejne jako pacienti s diagnostikovanou demencí Lewyho tela, casto popisovanou jako kombinace Parkinsonovy a Alzheimerovy choroby.

Nilotinib u rakoviny a Parkinsonovy choroby

Srovnání uzívání nilotinibu s rakovinou a Parkinsonovou chorobou Dr. Moussa vysvetluje, ze ve vyssích dávkách lék privádí rakovinové bunky do autofagie, coz je biologický proces, který vede ke smrti nádorových bunek.

Rychlá fakta o Parkinsonove chorobe

• Az 1 milion lidí v USA má Parkinsonovu nemoc
• Muzi mají asi 1,5krát vetsí pravdepodobnost, ze ji rozvinou nez zeny
• Prevalence se zvysuje s vekem, ale 4% lidí se objeví príznaky pred dosazením veku 50 let.

Dalsí informace o Parkinsonove chorobe

U mensích denních dávek nilotinib zapne autofagii po dobu 4-8 hodin, dostatecne dlouhá, aby vycistila bunky bez smrti bunek. Poté budou bílkoviny, které se znova vybudují, odstraní, kdyz bude lék podán druhý den.

Pri lécbe rakoviny zpusobují dávky az 800 mg denne závazné vedlejsí úcinky. Pri této lécbe byly dávky mnohem mensí a lék byl dobre tolerován bez závazných vedlejsích úcinku, coz naznacuje bezpecné pouzití.

Omezení studie zahrnují skutecnost, ze pro porovnání neexistovala kontrolní skupina a ze nilotinib nebyl porovnáván s placebem nebo jinými léky pouzívanými k lécbe Parkinsonovy choroby.

Úcastníci mohou pokracovat v uzívání nilotinibu v rozsírené studii. Vetsí klinické studie pro pacienty s Parkinsonovou nemocí a dalsí podobné nemoci, vcetne Alzheimerovy choroby, jsou plánovány na rok 2016.

Novartis, který lécbu poskytl (Tasigna®), ríká, ze náklady na lécbu CML ciní priblizne 10 360 USD mesícne za 800 mg denne. Dávka pouzitá v této studii byla 150 a 300 mg denne.

Zdravotní novinky dnes nedávno uvedla, ze Lewyova demencia muze být jednou lécena kmenovými bunkami.