Kalydeco doporuceno pro lécbu cystické fibrózy

Asi 60 000 Evropanu trpí cystickou fibrózou, coz je vzácná a zivot ohrozující genetická porucha, která je zpusobena mutací genu CFTR, který reguluje transport soli a vody v tele. Mutace CFTR u pacientu s cystickou fibrózou dovoluje prílis velké mnozství soli a vody do bunek, coz vede k nahromadení hustého lepkavého hlenu v telních trubkách a pruchodech, které poskozují plíce, trávící systém a dalsí orgány. Symptomy se obecne vyskytují behem raného detství a objevují se jako trvalý kasel, recidivující infekce hrudníku a plic a spatný prírustek hmotnosti.
Evropská agentura pro lécivé prípravky (EMA) doporucila lék na lécbu cystické fibrózy u detí starsích 6 let, kterí mají mutaci G551D v genu pro transmembránový regulátor cystické fibrózy (CFTR), lécivý prípravek nazvaný Kalydeco (ivakaftor). Prípravek Kalydeco byl prezkoumán ve 150 dnech Výborem pro humánní lécivé prípravky (CHMP) v rámci zrychleného postupu posuzování EMA, který urychluje proces prezkumu s cílem nabídnout pacientum nové léky, které mají velký význam pro verejný zdravotní stav.
Na rozdíl od aktuálne dostupných terapií, které se zabývají pouze dusledky onemocnení, je Kalydeco první lécbou, která se zameruje na základní mechanismus cystické fibrózy tím, ze obnoví funkci mutovaného CFTR proteinu, címz poskytuje pacientum inovativní terapeutický prístup.
Kalydeco v klinických studiích prokázala zlepsenou funkci plic u pacientu s cystickou fibrózou se specifickou mutací G551D-CFTR. Nejcasteji se vyskytující nezádoucí úcinky léku zahrnují bolest bricha, prujem, závrate, vyrázka, reakce horních cest dýchacích, vcetne infekcí horních cest dýchacích, narkózní zácpa, faryngální erytém, orofaryngeální bolest, rinitida, kongesce sinusu a nazofaryngitida, stejne jako bolest hlavy a bakterie ve sputu. Dlouhodobé údaje o bezpecnosti prípravku Kalydeco jsou dosud nedostupné a proto budou stejne jako vsechny nove schválené lécivé prípravky peclive sledovány.
Zatím tri z osmi lécivých prípravku, které byly schváleny v rámci zrychleného posouzení agentury, byly lécivé prípravky pro vzácná onemocnení. Agentura v soucasné dobe ceká, aby Evropská komise prijala rozhodnutí o svých doporuceních.
Napsal Petra Rattue

Hladiny cholesterolu se zlepsují u mladých lidí v USA

Podle studie zverejnené v JAMA doslo u detí a dospívajících ke snízení prumerné hladiny celkového cholesterolu posledních 20 let. Nicméne studie, která se týkala více nez 16 000 detí a dospívajících ve Spojených státech, ukázala, ze témer 1 z 10 melo zvýsený celkový cholesterol v letech 2007-2010.

(Health)

Hypertenze v casném tehotenství zvysuje riziko selhání pri porodu

Nová studie naznacuje, ze hypertenze na pocátku tehotenství zvysuje riziko porodu u detí s vrozenými vadami, uvedli výzkumníci z Kaiser Foundation Research Institute v Kalifornii v BMJ (British Medical Journal). Autori dodali, ze je zde zvýsené riziko, bez ohledu na to, zda jsou predepsané hypertenzní léky, coz naznacuje, ze spíse podstata hypertenze spíse nez léky, které zvysují riziko.

(Health)