Kalydeco - lécba cystickou fibrózou

Kalydeco byl schválen Úradem pro kontrolu potravin a léciv (FDA) k lécbe zacarovaného typu cystické fibrózy (CF). CF je smrtelne recesivní onemocnení, které se zameruje na plíce, ale muze také poskodit játra, pankreas a streva. Vyskytuje se z neobvyklého transportu chloridu a sodíku pres epitel, coz zpusobuje tvorbu hlenu v plicích a husté sekrece. Na druhé strane se u pacientu s CF vyskytuje mnoho problému s dýcháním. Diabetes je také castý u pacientu s CF a je nejcastejsí u belochu. Tento specifický typ CF, pro který byl Kalydeco schválen, se zameruje na deti ve veku 6 let a starsí, které mají mutaci G551D v genu pro transmembránový regulátor cystické fibrózy (CFTR).
Odborníci se domnívají, ze z 30 000 lidí postizených cystickou fibrózou ve Spojených státech odhaduje, ze 1 200 z nich má mutaci G551D. Komisarka FDA Margaret A. Hamburg, M.D komentuje:

Kalydeco je vynikajícím príkladem slibu personalizovaných léku zamerených na léky, které lécí pacienty se specifickým genetickým slozením. Jedinecné a vzájemne prospesné partnerství, které vedlo ke schválení spolecnosti Kalydeco, slouzí jako skvelý model pro to, co mohou spolecnosti a skupiny pacientu dosáhnout, pokud budou spolupracovat na vývoji léku. "

Prípravek Kalydeco byl schválen dríve, nez se ocekávalo po prezkoumání FDA po dvou 48-týdenních placebem kontrolovaných klinických studiích. Ve studii bylo analyzováno 213 pacientu. Jedna ze studií byla provedena u pacientu ve veku 12 let a starsích a druhá u pacientu ve veku 6 az 11 let. Obe studie odhalily bezpecnost a úcinnost prípravku Kalydeco. To melo velký vliv na zlepsení funkce plic. Pilulka, uzívaná dvakrát denne, doprovázející potravinu obsahující tuky, se pouzívá k úcinnejsí podpore bílkovin získaných funkcím CFTR, a proto zlepsuje mnoho príznaku a príznaku CF, vcetne rychlého prírustku hmotnosti a funkce plic.
Jane Woodcocková, reditelka Centra FDA pro hodnocení a výzkum drog rekl:

Kalydeco je první dostupnou lécbou, která se zameruje na defektní CFTR protein, coz je hlavní prícina cystické fibrózy. Jedná se o prulomovou terapii pro komunitu cystické fibrózy, protoze soucasné terapie zachází pouze s príznaky této genetické nemoci.

Výzkumníci vysvetlují, ze Kalydeco funguje pouze u pacientu s mutací G551D a nefunguje v nejbeznejsí forme CF, ke které dochází u pacientu, kterí mají dve kopie mutace F508 v genu CFTR. Ríká se, ze predtím, nez pacienti s CF prijmou Kalydeco, by mel být schválen test FDA schválený, pokud jejich stav mutace není znám.
Kalydeco vyrábí firma Vertex Pharmaceuticals Inc. v Cambridge v Massachusetts a mohou se objevit vedlejsí úcinky prípravku Kalydeco. Nejcastejsími jsou bolesti zaludku, bolesti hlavy, infekce dýchacích cest, prujem, vyrázka a závrate.
Napsal Christine Kearney