Zlepsená genová terapie ukazuje potenciál jako lécbu cystické fibrózy

V minulosti se pokusy zjistit, zda by genová terapie mohla fungovat jako lécba cystické fibrózy, nebyla s velkým úspechem uspokojena. Nové výzkumy ukazují, jak zlepsená genová terapie ukázala slibné výsledky u mysí s cystickou fibrózou.
Studie naznacuje, ze nový zpusob, jak napravit vadný gen, který zpusobuje cystickou fibrózu, muze být úcinnejsí nez jiné prístupy, které byly dríve zkouseny.

Studie, publikovaná v Americký zurnál dýchací a kritické lékarské péce, je práce evropského týmu vedeného výzkumnými pracovníky z KU Leuven v Belgii.

Vedci také ukázali, ze bunecné kultury pacientu s cystickou fibrózou dobre reagovaly na novou genovou terapii.

Cystická fibróza je genetická porucha, která se zpravidla zacíná v detství a zpusobuje, ze se plic a trávicí systém ucpejí silným, lepivým hlenem, coz ztezuje dýchání. Mezi príznaky patrí pretrvávající kasel, recidivující infekce hrudníku a plic a spatný prírustek hmotnosti.

Zatímco v soucasné dobe neexistuje lék na cystickou fibrózu, lécba muze zmírnit symptomy a pomoci pacientum zít déle.

Cystická fibróza vychází z defektu genu CFTR, který kóduje protein, který je dulezitý pro kontrolu kanálu, kterými proudí ionty chloridu a vody z bunek. U lidí s cystickou fibrózou tyto iontové kanály bud chybí, nebo nefungují správne.

Starsí autor Zeger Debyser, profesor molekulární virologie a genové terapie v KU Leuven, uvádí, ze pred nekolika lety byla zahájena nová lécba, která opravuje vadné iontové kanály. Ovsem pracuje pouze u mensiny pacientu s cystickou fibrózou.

Nová genová terapie vylécila cystickou fibrózu u mysí

Genetická terapie je lécba, pri které je vadný gen, který je podkladem choroby, nahrazen zdravou kopií.

Autori vysvetlují ve svém príspevku, ze zatímco klinické studie s pouzitím ruzných metod vkládání zdravého CFTR genu se ukázaly jako bezpecné a dobre snáseny u pacientu s cystickou fibrózou, zádný z nich "nevedl k jasnému a trvalému klinickému prospechu".

"Nicméne," ríká prof. Debyser, "protoze gena byla nedávno prokázána jako úspesná pri poruchách jako je hemofilika a vrozená slepota, chteli jsme znovu prozkoumat její potenciál pro cystickou fibrózu."

Nová genová terapie, kterou vedci pouzívají, se nazývá genová terapie rekombinantním adeno-asociovaným virem (rAAV). Pouzívá relativne nevinný virus AAV pro vlození zdravé kopie CFTR do bunek.

Nová genová terapie rAAV vykazovala pozitivní výsledky u testu u mysí s cystickou fibrózou a také u bunek strevních bunek u pacientu s cystickou fibrózou.

Prof. Debyser vysvetluje, co se stalo:

"My jsme podávali rAAV mysím prostrednictvím jejich dýchacích cest. Vetsina mysí CF [cystická fibróza] se zotavila." V bunecných kulturách odvozených od pacienta byly obnoveny chloridy a tekutiny. "

Zatímco výzkumníci jsou temito výsledky povzbuzeni, zduraznují, ze je jeste dlouhá cesta, nez je takový prístup pripraven k pouzití u pacientu s cystickou fibrózou, a dodávají, ze by bylo nesprávné vyvolat nadeje v této fázi.

Prof. Debyser ríká, ze napríklad musí jeste prozkoumat, jak dlouho terapie funguje. Opakované dávky budou vyzadovány? On uzavírá na optimistickou poznámku:

"Ale genetická terapie je zrejme slibným kandidátem na dalsí výzkum smerem k lécbe cystické fibrózy."

Dríve v tomto roce, Zdravotní novinky dnes se dozvedeli, jak výzkumníci, kterí pouzívali kvasinky ke studiu príciny cystické fibrózy, zjistili, ze malá molekula muze nahradit chybející protein v kvasinkových bunkách s vadnými iontovými kanály, coz jim umozní znovu pracovat.

Predcasne ukoncené deti s vysokým rizikem komplikací souvisejících s chripkou, zjistují studie

V pokynech USA, Velké Británii a Svetové zdravotnické organizace se predcasne narodené deti nepovazují za vysoké riziko komplikací souvisejících s chripkou. Vedci z nové studie zverejnené v The Lancet Respiratory Medicine vsak ríkají, ze tyto pokyny musí být prezkoumány poté, co bylo zjisteno, ze predcasne narozené deti jsou ohrozeny temito komplikacemi.

(Health)

Nedostatecné financování tuberkulózy, WHO varuje pred dusledky

Svetová zdravotnická organizace (WHO) poprvé uvádí, ze pocet osob s tuberkulózou (TBC) kazdý rok klesá. Podle nových údaju pocet lidí, kterí uhynuli z TB, klesl na nejnizsí úroven za 10 let. V dusledku nedostatecného financování je vsak tento soucasný pokrok ohrozen, zejména pokusy o boj proti TB odolné vuci drogám.

(Health)