Virus HIV se pouzívá jako vektor pro získání genové terapie do sesti detí

Virus HIV muze být pouzit k lécbe dvou závazných genetických onemocnení, podle dvou studií publikovaných v casopise Veda.

Výzkumníci z San Raffaele Telethon institutu pro genovou terapii (TIGET) v Miláne v Itálii odhalili, ze virus HIV muze být pouzit k lécbe metachromatické leukodystrofie, nemoci poskozující tukovou pokozku, která pusobí jako izolátor kolem nervových vláken a Wiskott-Aldrich Syndrom, nedostatek imunitního systému, který snizuje schopnost tvorit krevní srazeniny.

Vedci tvrdí, ze puvod techto dvou onemocnení je genetickou vadou, která má za následek nedostatek bílkovin nezbytných v prvních letech zivota. Technika terapie HIV, nazývaná lentivirová hematopietická kmenová bunecná terapie, zahrnuje odber kostní drene pacientu hematopoetickými kmenovými bunkami - bunkami izolovanými z kostní drene, která se mohou obnovit.

Pacientum pak byla podána opravená kopie defekovaného genu s pouzitím virových vektoru odvozených od HIV. Virový vektor je nástroj, který umoznuje prenos genetického materiálu do bunek. Jakmile je tento proces dokoncen, osetrené bunky dokází obnovit chybející proteiny klícovým orgánum, tvrdí výzkumníci.

Výsledky studie ukázaly, ze tato lécba byla v posledních trech letech lécena sesti detmi z celého sveta a jsou "dobre a vykazují významné prínosy".

Alessandro Aiuti, vedoucí výzkumu pediatrické kliniky TIGET, vysvetluje:

"U pacientu s Wiskottovým-Aldrichovým syndromem jsou krevní bunky prímo postizeny onemocnením a korigované kmenové bunky nahrazují nemocné bunky tím, ze vytvárejí rádne fungující imunitní systém a normální krevní desticky. Díky genové terapii deti jiz nemusejí celit silnému krvácení a infekci. Mohou bezet, hrát a chodit do skoly.

V prípade metachromatické leukodystrofie je vsak terapeutický mechanismus sofistikovanejsí: korigované hematopoetické bunky se dostávají do mozku krví a uvolnují správný protein, který se tam "sbírá" okolními nervovými bunkami. Víteznou kartou bylo, aby vytvorené bunky dokázaly produkovat mnozství bílkovin mnohem vyssí nez normální, a tak úcinne neutralizovat neurodegenerativní proces. "

Vedoucí studie Luigi Naldini dodává: "Tri roky po zahájení klinického hodnocení jsou výsledky získané od prvních sesti pacientu velmi povzbudivé. Terapie je nejen bezpecná, ale také úcinná a schopná zmenit klinické "Je to opravdu vzrusující, abychom dokázali poskytnout konkrétní resení prvním pacientum."

Oba studie pro tuto lécbu zacaly v roce 2012 s 16 úcastníky. Sest pacientu trpelo syndromem Wiskott-Aldrich a 10 pacientu trpelo metachromatickou leukodystrofií. Publikované výsledky se vsak týkají sesti pacientu, pro které prosel dostatecný cas po podání této lécby.

Maria Grazia Roncarolo, vedecká reditelka spolecnosti TIGET, ríká: "Translacní cesta, od lavicce v laboratori az po luzko pacientu postizených syndromem Wiskott-Aldrich a metachromatická leukodystrofie, také predstavovala prekázky a frustrace pro výzkumné pracovníky i pro rodice a deti, které pochopitelne povazují za tezké prijmout pomalou vedu, ale výsledky, které dnes ukázeme, nám vyplatí veskeré úsilí a dávají nám velkou nadeji na budoucnost techto detí a moznou lécbu dalsích genetických onemocnení. "

Kardiovaskulární chirurgie zvysuje riziko dialýzy

Podle studie zverejnené v casopise Canadian Medical Association Journal (CMAJ) se pocet pacientu, kterí potrebují akutní dialýzu po srdecní a cévní chirurgii, ztrojnásobil od roku 1995. Akutní poranení ledvin je váznou komplikací po operaci a muze mít za následek ohrození kvality zivota pacientu, kterí prezijí i smrti.

(Health)

Antibiotická rezistence muze být vyhlazena z bakterií

Schopnost bakterií prenáset a predávat geny, které jim prinásejí výhody pro prezití, jako je rezistence vuci antibiotikum, závisí na tom, ze existuje dostatek zásob kyslíku a zivin. Pokud je budete vyhrozovat temito základními zdroji, bakterie obetují nekteré své metabolické zatízení, aby prezily.

(Health)