Léky, které reverzibilní fibrózu v prípade sklerodermie priblízí

Vedci tvrdí, ze objevili slibné cíle pro nové léky, které by mohly zvrátit proces fibrózy v systémové skleróze nebo sklerodermii - vzácné onemocnení, které zkracuje zivoty mnoha pacientu a pro které neexistuje zádná lécba nebo úcinná lécba.

Richard Neubig, profesor a predseda katedry farmakologie a toxikologie na Michiganské státní univerzite, a kolegové nalezli jádrovou genetickou signalizacní dráhu, která aktivuje sklerodermii a ukázala, ze muze být vypnuto u mysí pomocí malé molekuly.

Své studium ohlásí ve studii Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics.

Sklerodermie je vzácné autoimunitní onemocnení, ke kterému dochází, kdyz imunitní systém vytvárí prílis mnoho jizev - jako kdyby se pokusil napravit poskození tkáne - coz zpusobilo, ze se zesiluje prílis velkým mnozstvím kolagenu (proces známý jako fibróza).

Existují dva typy sklerodermie - lokalizovaná a systémová skleróza. U lokalizované sklerodermie se fibróza casto vyskytuje v kuzi, která se stává silnejsí a postupne méne pruzná. Systémová skleroza se vyskytuje s ruzným stupnem kozní fibrózy, ale rozsiruje se i na dalsí orgány, coz zpusobuje vytvrzení tkáne v plicích, ledvinách, streve a srdci.

Odhady naznacují, ze kolem 300 000 Americanu má sklerodermii, z nichz tretí má systémovou formu.

Stejne jako mnoho komplexních autoimunitních poruch, které zacínají v dospelosti, zvírecí modely replikují nekteré, ale ne vsechny charakteristiky onemocnení, coz ztezuje studium a zohlednuje pomalý pokrok v této oblasti.

Nejvíce, co pacienti mohou ocekávat od soucasných lécby, je snízení zánetu - neexistuje úcinná lécba nebo lécení.

Výzkumníci zjistili, ze signální cesta je "hlavní vypínac" pro vsechny spoustece sklerodermie

Ale tato nová studie by mohla zmenit vse, co profesor Neubig, který vedl výzkum, vysvetluje:

"Tento výzkum ukazuje, ze inhibicí této hlavní signalizacní dráhy muzeme blokovat fibrózu - zhrubnutí tkáne, ke které dochází pri onemocnení."

Léky, které blokují jednu nebo dve signalizacní cesty, o nichz je známo, ze zpusobují onemocnení, existují - ale sklerodermie muze být spustena jakoukoli z mnoha cest, ríkají vedci.

Rozdíl, který tato studie delá, spocívá v tom, ze výzkumníci verí, ze identifikovali jádrovou signalizacní cestu, která hodí hlavní spínac pro vsechny signalizacní cesty.

Jádrová signalizacní cesta se nazývá dráha transkripce genu MRTF / SRF a výzkumníci provedli experimenty v kulture a mysi, aby ukázali, ze nový inhibitor malé molekuly této cesty muze tento hlavní prepínac prepnout a zvrátit proces fibrózy.

Nyní potrebují tento úspech prelozit do laboratore, aby ukázal, ze funguje u lidí.

Dalsím krokem je vyvinout chemické slouceniny, které pracují pro cloveka

"Tím, ze jsme potvrdili, ze tento klícový prepínac je zivotaschopným cílem léku, muzeme nyní pokracovat v nasí práci na zlepsení chemických sloucenin, takze budou pracovat s dávkami, které jsou vhodné pro lidi." Rozhodne je to slibné, "ríká profesor Neubig.

Dodává, ze zjistení by mohlo výrazne zmenit kvalitu zivota u pacientu se sklerodermou a výrazne prodlouzit zivoty systémových pacientu.

Prostredky pro studii pocházejí z rodiny Michigan - Jon a Lisa Rye - kterí mají zkusenosti ze sklerodermy a jejích úcinku. Dodatecné financní prostredky pocházely z Fondu Scleroderma Cure, financovaného z davu, který zalozil rodina.

V ríjnu 2013, Zdravotní novinky dnes se dozvedeli o dalsím vzrusujícím vývoji v této oblasti, kde vedci predcházeli a zvrátili fibrózu u mysí se syndromem ztuhlého kuze.