Biogen zastavuje vývoj léku pro nemoc Lou Gehrig

Spolecnost Biogen Idec oznámila, ze dexpramipexol, experimentální lécivý prípravek pro lécbu amyotrofické laterální sklerózy (ALS), obecne známý jako Lou Gehrigova nemoc, neprosel klinickou studií tretí fáze.
Lék nebyl schopen zpomalit ztrátu svalové funkce nebo prodlouzit zivotnost pacientu se stavem. Proto se spolecnost Biogen rozhodla prestat experimentovat s touto terapií.
ALS, progresivní neurodegenerativní porucha, postihuje priblizne 30 000 lidí ve Spojených státech. Onemocnení napadá nervy, které jsou zodpovedné za ovládání svalu, coz normálne vede k paralýze a smrti po nekolika letech.
Douglas E. Williams, Ph.D., výkonný viceprezident výzkumu a vývoje spolecnosti Biogen Idec, uvedl:

"Sdílíme zklamání clenu komunity ALS, která doufala, ze dexpramipexol bude nabízet smysluplnou novou lécbu. Výzkum EMPOWER vsak významne prispívá k výzkumu ALS a spolecnost Biogen Idec je odhodlána rozvíjet vedu ALS. spolupracovat s výzkumnými pracovníky po celém svete, abychom porozumeli prícinum ALS a nasli potenciální lécbu lidí s ALS. "

Spolecnost plánuje v blízké budoucnosti vysvetlit plné výsledky na lékarské konferenci.

EMPOWER - zkusební fáze 3

Celkem bylo 943 pacientu s ALS zapojeno do EMPOWER, coz bylo "randomizované, dvojite zaslepené placebem kontrolované studie fáze 3" na 81 místech v 11 zemích. Polovina úcastníku uzívala lék dexpramipexol a druhá polovina dostala placebo.
Spolecným hodnocením prezití a funkce, oznacované jako kombinované hodnocení funkce a prezití (CAFS), bylo hlavní sledované kritérium. Výzkumníci také individuálne analyzovali funkcní, prezívací a respiracní pokles.
Bohuzel primární cíl nebyl splnen a nebyly pozorovány zádné zlepsení v jednotlivých prvcích funkce nebo prezití.
Douglas Kerr, MD, Ph.D., reditel klinického výzkumu neurodegenerace spolecnosti Biogen Idec, uvedl:

"Jako lékar, který lécil lidi s ALS, doufal jsem ze vseho jiného srdce o jiný výsledek. Zatímco tyto výsledky nebyly to, co jsme ocekávali, doufáme, ze tyto údaje poskytnou základy pro budoucí výzkum ALS."

Biogenovo odhodlání k výzkumu onemocnení Lou Gehrig

Biogen Idec v soucasné dobe provádí studii v následujících peti letech s Duke University a HudsonAlpha Institute o sekvenci genomu více nez 1 000 pacientu s onemocnením. Experti doufají, ze získají dalsí znalosti o genetických prícinách ALS. Tým bude spolupracovat s nekterými z nejlepsích vedcu po celém svete, kterí mají zkusenosti s onemocnením a jeho spojenými geny. Predchozí výzkum od roku 2011 objevil mutaci na gen SIGMAR1 spojený s vývojem mladistvého ALS.
Vedecké konsorcium bylo práve vyvinuto firmou Biogen spolecne s mnoha významnými akademickými výzkumnými stredisky, aby objevilo nové metody lécby ALS.
Spolecnost také prispela na University of Massachusetts Medical School ALS Champion Fund. Poznatky o tomto onemocnení se rozsirují v dusledku financování a zároven podporují výzkum mozných terapií ALS a dalsích neurodegenerativních onemocnení.
Napsal Sarah Glynn