Antisense droga pro Huntingtonovo vyhlídky slibuje

Lék, který by mohl být zameren na prícinu Huntingtonovy choroby, byl bezpecne a úcinne testován na mysích a opicích a budou pokracovat lidské studie. Pokrok je treba predlozit na 68. výrocním zasedání Americké akademie neurologie.
Huntingtonova choroba je oslabující stav, který ovlivnuje motorické, kognitivní a emocní funkce.

Huntingtonova nemoc (HD) je vzácný, dedicný stav, který zpusobuje nekontrolované pohyby, kognitivní a emocionální potíze a nakonec smrt.

HD prechází z rodice na díte pres mutaci genu huntingtin (HTT mRNA). Tato mutace vede k produkci proteinu huntingtin (Htt), coz zpusobuje onemocnení.

Díte, jehoz rodic má mutovaný gen, bude mít 50% sanci na dedení mutace. Kazdý, kdo ji má, nakonec vyvine onemocnení.

Zatímco tetrabenazin byl v roce 2008 schválen Úradem pro kontrolu potravin a léciv (FDA) za úcelem lécby Huntingtonovy chorey, nedobrovolných kriklavých pohybu, které jsou príznakem onemocnení, zatím neexistuje zádný zpusob lécení nebo prevence HD.

Antisense lécivo IONIS-HTTRx zpomaluje nástup a zvrácení symptomu

IONIS-HTTRx je antisense lécivo, které inhibuje produkci proteinu huntingtin tím, ze "umlcí" gen.

Dosavadní studie ukázaly, ze antisense léky mohou pomoci zpomalit progresi onemocnení a mohou zvrátit fenotyp onemocnení.

U jednoho modelu mysi se motorové deficity zlepsily behem jednoho mesíce od zahájení lécby a 2 mesíce po ukoncení lécby byly obnoveny na normální úroven.

Dalsí studie u mysí naznacila zlepsení 8 týdnu po zahájení lécby a pokracovalo po dobu nejméne 9 mesícu po ukoncení lécby.

U opic vyvolalo antisense lécivo redukci genu a proteinu huntingtin v celém centrálním nervovém systému, a to v závislosti na dávce.

Pri opicích bylo pozorováno 50% snízení hladin huntingtinu v kortikální oblasti, coz souviselo s 15-20% snízením mozkového kádového jádra. Kaudé jádro se nachází v bazálních gangliích, které hrají klícovou roli pri senzorimotorické koordinaci.

Dalsí testy na mysích a opicích naznacují, ze prípravek IONIS-HTTRx je dobre snásen, bez vedlejsích úcinku omezujících dávku.

Dalsí krok: klinická studie fáze 1 / 2a

Dalsím krokem je zkouset drogu u lidí. V soucasné dobe probíhá klinická studie fáze 1 / 2a.

Lécba se podává ve ctyrech dávkách v mesícních intervalech. Vzhledem k tomu, ze antisense léciva neprekrocí hematoencefalickou bariéru, je IONIS-HTTRx injikován do mozkové míchy intratekální injekcí v bederním prostoru.

Vedci vyhodnotí bezpecnost a snásenlivost léku v ruzných dávkách. Budou také charakterizovat farmakokinetiku léciv a zkoumat úcinky lécby na specifické biomarkery a klinické výsledky.

Hlavní resitel klinické studie Dr. Blair R. Leavitt z University of British Columbia ve Vancouveru v Kanade ríká:

"Je velmi vzrusující mít moznost lécby, která by mohla zmenit prubeh této nicivé nemoci. Práve ted máme lécby, které pracují na symptomech onemocnení."

Nicméne Dr. Leavitt poznamenává, ze to bude jeste nekolik let, nez bude lék pripraven k pouzití v klinické praxi u lidí.

Zdravotní novinky dnes ze minulý rok oznámilo, ze nové chápání vlivu HD na DNA by mohlo vést k budoucím prulomum pri hledání léku.

Ekonomická nejistota primeje zamestnance k pití mimo práci

Drívejsí výzkum ukázal, ze lidé, kterí pri práci v dobe ekonomické nejistoty ztrácejí své zamestnání, se pri pokusu o zmírnení stresu více nebo dokonce naplní svuj cas. Ale nová studie zjistila, ze i ti, kterí si v techto obdobích udrzují práci, mohou být pravdepodobnejsí, ze uderí do láhve.

(Health)

Parkinsonova lécba pomocí pluripotentních neuronu odvozených od kmenových bunek slibuje

Pri experimentu na zvíratech s primáty modelovanými Parkinsonovou chorobou transplantace lidských embryonálních kmenových bunek odhalila "robustní prezití" bunek po sesti týdnech. Vedci z Yale University, Rush University, St Kitts Biomedical Research Foundation a University of Colorado dodali, ze bunky byly "dobre integrovány" do hostitelských zvírat.

(Health)