Akutní roztrousená skleróza - H.P. Acthar® Gel redukuje projev slibu pri akutních exacerbacích

Prezentace na 44. výrocní schuzce americké spolecnosti pro nefrologii ukázala studijní výsledky H.P. Acthar® Gel, prírodní adrenokortikotropní hormon (ACTH) urcený k lécbe akutních exacerbací roztrousené sklerózy u dospelých a jako monoterapie pro lécbu infekcních onemocnení u kojencu a detí do 2 let veku.
Acthar® muze vyvolat remisii proteinurie u pacientu s idiopatickou membránovou nefropatií (iMN), coz je castá prícina nefrotického syndromu u dospelých. Remise je indukována potlacením produkce protilátek proti receptoru fosfolipázy A2 (PLA2R). Bylo zjisteno, ze nefrotický syndrom je rizikovým faktorem progrese do konecné fáze renálního onemocnení (ESRD).
Nefrotický syndrom je nespecifická porucha, která muze být zpusobena mnoha základními nemocemi a poruchami, jako je iMN, primární fokální segmentální glomerulární skleróza (FSGS) a dalsí stavy.
Je zpusobena poskozením ledvinových glomerulu, v nichz malé krevní cévy filtrují odpad krve a prebytecnou vodu do moci, coz zpusobuje velké mnozství bílkovin, které uniká z krve do moci, coz je stav známý jako proteinurie.
Questcor odhaduje na základe epidemiologických údaju a rozsáhlého pruzkumu trhu s nefrology, ze priblizne 8 000 pacientu v USA trpí nefrotickým syndromem zpusobeným IMN a podobným poctem primárních FSGS, ale existuje i nekolik dalsích méne castých prícin. Pokud nejsou léceni vhodne nebo nejsou léceni citlive na lécbu, pacienti s temito typy idiopatického nefrotického syndromu casto pokrocili k ESRD, coz podle odhadu ASN postihuje více nez 500 000 pacientu v USA. Ocekává se, ze v prístích 20 letech se toto císlo zvýsí o 50%.
ESRD muze být zpusobeno nekolika poruchami ledvin a v USA je kazdorocne diagnostikováno více nez 100 000 nových prípadu ESRD. Jedinou dostupnou terapií pro pacienty s ESRD je dialýza a transplantace ledvin.
Dr. Laurence H Beck Jr., Ph.D., Ph.D. Boston University Assistant Professor of Medicine komentoval:

"Vysoký podíl pacientu s idiopatickou membránovou nefropatií má obehové anti-PLA2R protilátky, které napadají klícový protein nacházející se na podocytech, které se nacházejí v ledvinách a prímo se podílejí na filtraci ledvin.
Domníváme se, ze protilátky proti PLA2R jsou dulezitým terapeutickým cílem pri lécbe této formy chronické choroby ledvin. Výsledky této studie naznacují, ze existuje prímý prospesný úcinek prípravku Acthar na imunitní systém u pacientu s idiopatickou membránovou nefropatií. "

Výzkumníci zkoumali celkem 14 pacientu s iMN z 2 pilotních studií na klinice Mayo a Columbia University Medical Center, které dostaly Acthar po dobu 6 mesícu. Na pocátku lécby bylo 12 z 14 pacientu (86%) pozitivních na anti-PLA2R a po 6 mesících vedci pozorovali snízení poctu anti-PLA2R u vsech techto 12 pacientu s úplným zmizením anti-PLA2R u 5 pacientu, zatímco 5 zaznamenali cástecnou remisi proteinurie. Pozorovali také klinickou remisi proteinurie u dvou dalsích pacientu s nedetekovatelnými výchozími hladinami anti-PLA2R v séru.
Steve Cartt, výkonný viceprezident a hlavní obchodní reditel spolecnosti Questcor Pharmaceuticals, Inc., uvedl:

"Tato zjistení poskytují významný krok vpred v pochopení toho, jak mohou pacienti s nefrotickým syndromem zpusobeným idiopatickou membránovou nefropatií tezit z lécby prípravkem Acthar. Tyto údaje naznacují, ze Acthar pusobí alespon zcásti imunomodulacním úcinkem, který muze pomáhá obnovit funkci ledvin u techto pacientu. Tesíme se na podporu dalsího výzkumu v této oblasti. "

ASN akceptovala strucný abstrakt obsahující shrnutí výsledku studie, které je v soucasné dobe dostupné na adrese: www.asn-online.org.
H.P. Gel Acthar® je navrzen tak, aby poskytoval prodlouzené uvolnení po intramuskulární nebo subkutánní injekci. Acthar, prirozený adrenokortikotropní hormon (ACTH), je indikován k lécbe akutních exacerbací roztrousené sklerózy u dospelých a jako monoterapie k lécbe infekcních onemocnení u kojencu a detí mladsích dvou let. Také byl vyvinut pro vyvolání diurézy nebo remisí proteinurie u nefrotického syndromu bez uremie idiopatického typu nebo u lupus erythematosus, stejne jako pro lécbu ruzných dalsích onemocnení a poruch.
Napsal Petra Rattue