Akutní lymfoblastická leukémie - FDA schvaluje Erwinaze

Bílé krevní bunky (lymfocyty) pomáhají telu bojovat s infekcí, avsak akutní lymfoblastická leukémie, známá také jako rakovina bílých krvinek, je charakterizována produkcí prebytku lymfocytu v kostní dreni.
US FDA práve schválila novou lécbu nazvanou Erwinaze (asparaginasa Erwinia chrysanthemi), vyrobené spolecností EUSA Pharma Inc. spolecnosti Langhorne, která je urcena k lécbe u pacientu s akutní lymfoblastickou leukémií (ALL), kterí mají precitlivelost na lécivé prípravky pro lécbu ALL u azergaginázy a pegaspargasy.
Erwinaze je urcen k rozpadu aminokyselin (asparagin), jednoho z telesných bílkovinných stavebních kamenu v krvi, nezbytných pro rust vsech bunek. Lécba prípravkem Erwinaze se skládá ze trí intramuskulárních injekcí týdne a zpusobuje, ze bunky leukémie zemrou. Lécba prípravkem Erwinaze neovlivnuje zdravé lidské bunky, které jsou schopné produkovat dostatecné asparaginy pro své vlastní potreby prostrednictvím biosyntézy, ale leukémie nejsou schopny produkovat asparaginy.
Richard Pazdur, reditel Úradu pro hematologii a onkologické lécivé prípravky v Úradu pro hodnocení a výzkum drog FDA, uvedl:

"Schválení spolecnosti Erwinaze podtrhuje závazek agentury FDA o schválení léciv pro podmínky s omezenými pocty pacientu s nesplnenými lécebnými potrebami za pouzití nových zkusebních cílu."

Výzkumníci zhodnotili bezpecnost a úcinnost prípravku Erwinaze v klinické studii zahrnující 58 pacientu. Dalsí bezpecnostní údaje od 843 pacientu byly získány z rozsíreného prístupu programu Erwinaze Master Protocol (EMTP). Pacienti v obou studiích museli prerusit lécbu pegasparagasou nebo asparaginázou E-coli v dusledku alergických reakcí.
Koncový bod úcinnosti testu byl pocet pacientu s trvalou hladinou aktivity asparaginázy, která byla spojena s lepsí kontrolou a prezíváním leukémie. Výzkumní pracovníci poznamenali, ze predem stanovená prahová hodnota aktivity asparaginázy po 48 nebo 72 hodinách po podání byla zachována u vsech hodnotitelných pacientu.
Vedlejsí úcinky spojené s lécbou prípravkem Erwinaze zahrnují závazné alergické reakce (anafylaxe), vysoké hladiny jaterních enzymu (abnormální transaminasy a bilirubin), krvácení (krvácení), krevní srázlivost, zánet pankreatu (pankreatitida), nauzea, zvracení a vysoká krev cukru (hyperglykemii).

FDA schválil dalsí dva prípravky, které obsahují asparagin-specifický enzym pro lécbu ALL u pacientu pred schválením Erwinaze, konkrétne Elspar (asparaginasová injekce) a Oncaspar (pegaspargáza), oba jsou odvozeny od E-coli.
Spolecnost Erwinaze, vyrábená firmou EUSA Pharma Inc. spolecnosti Langhorne, Pa.tronicové zárení a pro regulaci tabákových výrobku, byla klasifikována jako lécivo pro vzácná onemocnení na základe toho, ze v USA je postizeno méne nez 200 000 lidí
Napsal Petra Rattue